2018年是不平凡的一年。截止到發稿時，美國FDA在今年一共批準了56款新藥。這個數字不但打破了塵封20年的紀錄，更是創下了歷史新高。在今天的這篇文章中，對這56款新藥做一個盤點。
罕見病的勝利
每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠是大頭。據公開信息統計，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例的20%，多則超過30%，是最常獲批的新藥類型。今年，總共有15款創新抗癌療法獲批上市，占比27%。這兩個數字分別是過去5年的最高和第二高，表現依舊亮眼。
▲美國FDA今年批準的新藥中，有15款抗癌療法
但在2018年，獲批新藥的數目卻首次未由抗癌療法所主導。今年，有31款治療罕見疾病的新藥獲批，占比55%，創下了歷史新高。美國CDER的年度報告也指出，今年的創新分子實體中，大部分是治療罕見疾病的孤兒藥，這是歷史上的頭一遭。
如果我們往回看，就會發現這樣的結果不是偶然。早在2017年初，就有不少分析專家指出，新上任的FDA局長Scott Gottlieb博士對罕見病有足夠的重視，并希望FDA能精簡藥物的開發流程，而不是設置障礙。而數字也證實了這一點。在2012-2016年這5年里，美國FDA平均每年批準17款罕見病新藥。而在2017-2018年期間，這一平均數上升到了25，增幅接近50%。
新藥如何加速獲批？
Gottlieb博士上任后的第一場FDA全體會議，確立了“以患者為中心，立足于科學”的方針，讓更多患者能夠用上更多安全有效的新藥。從結果上看，這兩年的獲批新藥數也的確出現井噴，兩年的獲批新藥總數已經超過了100款，與2016年的22款新藥形成鮮明對比。
▲最近兩年獲批的新藥中，不少通過了FDA的四大加速政策
在短時間內能有那么多的新藥獲批，與FDA的四大加速政策（即突破性療法認定，優先審評資格，快速通道資格，加速批準）是分不開的。我們看到，最近兩年里，除了“加速批準”外，以其余三大加速政策獲批上市的新藥，均創下了一個又一個的紀錄。其中，今年每四款新藥里，就有三款通過“優先審評”上市。而獲得“快速通道”的新藥數，也從去年的18款猛增到目前的24款，增長超過3成。
綜合來看，今年通過某一種加速政策上市的新藥，共有42款，占總體的75%。
多款創新療法問世
在今年批準的56款新藥中，不乏創新療法的影子。今年8月，Alnylam Pharmaceuticals帶來了史上第一款RNAi療法Onpattro。這也是RNAi技術在2006年斬獲諾貝爾生理學或醫學獎之后，等待12年所取得的另一項榮光。
今年11月，Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司帶來的Vitrakvi，也成為了精準療法的最佳注腳。作為一款針對特定遺傳變異，而非腫瘤病發部位的抗癌藥，Vitrakvi所能治療的NTRK基因融合實體瘤，包含了乳腺癌、結直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌癥種類。這一新藥的批準，也是癌癥療法從“基于癌癥在體內的起源”轉向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過程中的重要里程碑。
同樣是在今年，我們迎來了能夠預防偏頭痛，且擁有創新機制的新藥——CGRP抑制劑。來自安進的Aimovig，Teva的Ajovy，以及禮來的Emgality，為全世界受偏頭痛困擾的諸多患者帶來了全新的控制方案。
此外，一些新穎的療法也引起了業內的熱議。由Fresenius Kabi USA帶來的Omegaven是一款魚油成分，而GW Research帶來的Epidiolex則是第一款獲批的大麻活性成分。
我們也很高興地看到，多家藥明康德集團合作伙伴的新藥在今年獲批：中裕新藥的Trogarzo是FDA十年來批準的首款創新HIV療法，也是首例在中國生產、經美國FDA批準進入美國市場的無菌生物制品；Agios帶來的Tibsovo是史上第一款獲批的IDH1抑制劑，可治療帶有特定突變的急性骨髓性白血病患者；而Amicus Therapeutics的Galafold也是首款治療成人法布里病的創新口服療法。
后記
從新藥的獲批數量與質量看，2018年是不凡的一年。但需要指出的是，今年中樞神經系統領域獲批的新藥數寥寥無幾，依舊是行業需要解決的研發挑戰；免疫療法組合也依然有待更多的開發；此外，考慮2017年遞交的新藥申請數高達57，而2018年目前的數據僅為2017年的四分之三，2019年的新藥獲批數，有可能會出現下滑。
▲新藥申請數在2018年出現了一定的下滑（圖片來源：FDA）
但我們相信，新藥研發的步伐不會因此放緩。今年，美國FDA對監管框架進行了多次調整，“無縫臨床試驗”的框架已經浮出水面，阿茲海默病與非酒精性脂肪性肝炎等難治疾病有望采納新的臨床終點，而基因療法，微生物療法，人工智能與數字療法的監管也逐漸清晰。
我們期待在創新的監管框架下，更多創新醫藥產品能夠問世，為全世界的患者帶來福音！
附：2018年FDA新藥完整列表（點擊圖片可查看大圖）
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