人用基因治療制品通常由含有工程化基因構建體的載體或遞送系統組成,其活性成分可為DNA、RNA、基因改造的病毒、細菌或細胞,通過將外源基因導入靶細胞或組織,替代、補償、阻斷、修正特定基因,以達到治療疾病的目的。
依據載體的不同,可將人用基因治療制品分為以病毒為載體的人用基因治療制品,以質粒DNA為載體的人用基因治療制品,以及以細菌為載體的人用基因治療制品等,其中以病毒和質粒DNA為載體的人用基因治療制品為常見。
