專注于腫瘤領域的創新藥企德琪醫藥與合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下簡稱Karyopharm，納斯達克股票代碼：KPTI）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準合作開發的全球首款核輸出抑制劑XPOVIOTM（selinexor，德琪醫藥產品代號ATG-010）與低劑量地塞米松聯合用于治療復發難治多發性骨髓瘤（RRMM）。這些患者至少接受過包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節劑和CD38單克隆抗體在內的多線治療。此外，一項評估selinexor與硼替佐米和低劑量地塞米松聯合用于治療復發難治多發性骨髓瘤的三期臨床試驗（BOSTON）已經完成患者入組。FDA的加速審批為復發難治的多發性骨髓瘤患者提供了一款與現有臨床藥物完全不同機制的創新藥。
西奈山醫學院(Mount Sinai School of Medicine)多發性骨髓瘤項目主任兼血液學和腫瘤內科教授，STORM臨床試驗的主要研究者Sundar Jagannath博士表示：“在關鍵的2b STORM臨床試驗中，83位患者亞組中觀察到25.3%的總體反應率具有臨床意義，這個總體反應率也是作為XPOVIOTM得到FDA加速批準的基礎，且其預示著患者將獲得臨床受益。”
Dana-Farber癌癥研究所Jerome Lipper多發性骨髓瘤研究中心的臨床項目負責人和中心主任Paul Richardson博士表示：“盡管最近在多發性骨髓瘤的治療方面業界取得了一些進展，但幾乎所有我們的患者都會對目前可用的五種最常用的抗骨髓瘤藥物產生抗藥性，且此患者群體的預后尤其糟糕。口服XPOVIOTM的加速批準標志著selinexor可能為那些已經嘗試過所有現有療法的復發難治患者提供一種令人興奮的新治療選擇。”
德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示：“XPOVIOTM（selinexor）在美國獲批上市的消息十分鼓舞人心。對于復發難治的多發性骨髓瘤，中國患者同樣亟需一種全新作用機制的創新療法。對于中國患者的迫切需求，我們感到了責任的重大和時間的緊迫。Selinexor（ATG-010）在中國用于治療晚期復發難治多發性骨髓瘤的臨床試驗已經獲得了藥監機構的批準，并預計于今年8月患者開始接受治療。此外，我們還將繼續研究selinexor用于治療包括彌漫大B淋巴瘤、T細胞淋巴瘤、子宮內膜癌及腦膠質瘤在內的多種其他血液及實體瘤腫。我們期待盡快將這款創新藥帶給中國患者。”
德琪醫藥的合作伙伴Karyopharm Therapeutics的創始人、總裁兼首席科學官Sharon Shacham博士表示：“隨著今天XPOVIOTM獲得FDA的加速批準，復發難治多發性骨髓瘤的患者現在有了一個全新的治療選擇。”她同時表示，“研發一個如 XPOVIOTM一樣具有全新作用機制的創新藥物，并能順利獲得FDA的批準，需要許多人的努力與奉獻，其中包括參與我們臨床試驗的患者、家屬、護理人員以及醫生。我們非常感謝大家對這一重要里程碑的貢獻，也非常期待在致力于提高腫瘤患者生存質量的努力中，未來取得更大的突破。”
2018年5月29日，德琪醫藥與Karyopharm在上海簽署戰略合作協議，共同開發包括ATG-010（XPOVIOTM，selinexor）在內的四款處于臨床開發階段的口服創新藥物。合作啟動后，ATG-010于2019年1月28日獲得中國國家藥品監督管理局臨床批件，即將在今年8月啟動臨床試驗。據悉，除了持續推進ATG-010在多發性骨髓瘤以外的相關適應癥的研發，德琪醫藥正在組建商業化團隊，積極準備selinexor及后續產品的上市工作。