基因治療的概念

狹義概念

指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。

廣義概念

指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。