1.護理
在診斷明確的患兒，醫務人員應盡量向家長說明病情，告訴家長如何護理孩子，教育孩子自我保護，避免外傷，減少出血。
2.局部出血
出血不嚴重時，多可用吸收性明膠海綿、凝血酶等壓迫止血，青春期月經過多時可采用避孕藥如炔雌醇/炔諾酮以控制月經量。
3.1-脫氧-8-精氨酸加壓素（DDAVP）
本藥可提高血漿凝血因子Ⅷ活性、vW因子活性從而幫助止血，但有抗利尿副作用。
4.嚴重出血
嚴重出血者需輸注血小板濃縮制劑，反復輸注易產生抗小板抗體而失效，因此有條件者宜做ABO及HLA配型，給予去白細胞的同型血小板制劑，不易引起同種免疫。對于已產生抗血小板抗體的患兒，可使用血漿交換以減少抗體后再輸同型血小板制劑，有時可靜脈給予人血丙種球蛋白亦有幫助。也可以應用重組凝血因子Ⅶ幫助止血。
5.骨髓移植或基因治療
嚴重的患兒如能找到合適的供體可進行異基因骨髓移植、臍血干細胞移植，一旦成功即可根治。基因治療正在研究中，目前尚無成功的報道。