在治療上尚無特效的方法。鑒于各亞型間是一種疾病的不同發展階段，治療應根據不同的病期而異。一般應遵循按階段施治的原則。
RA和RARS采用調節造血的藥物為主，可按慢性再障治療或給予誘導分化，如雄激素、腎上腺皮質激素、維A酸、干擾素等。如病情向白血病進展，可采用單藥或聯合化療，如RA和RAS主要問題是貧血，多采用以調節和刺激造血的藥物為主，類似于再生障礙性貧血的治療。
RAEB治療如同急性白血病。異基因骨髓移植是治愈此癥的惟一途徑，使用造血生長因子如莫拉司亭(GM-CSF)或非格司亭(G-CSF)、白介素-3、促紅細胞生成素(EPO)等可使部分患者獲得緩解。
RAER、RAEB-T和CMML可選用誘導分化、化療或骨髓移植。
1.刺激造血
可選用司坦唑醇、糖皮質激素、重組白細胞介素3、雄激素及同化激素、集落刺激因子等。
2.誘導分化
可選用順式或全反式維甲酸、干擾素α、靛玉紅、三尖杉堿、維生素D3等或聯合用藥聯合用藥。
3.化療
可選用小劑量阿糖胞苷、阿柔比星、伊達比星、依托泊苷、小劑量三尖杉堿、足葉乙甙及聯合化療。
4.骨髓移植
異基因骨髓移植為治療MDS的最有效途徑，兒童異基因骨髓移植療效明顯優于成人患者。對于配合相合的骨髓移植，約有50%～80%的病兒得到較長期的緩解。但由于骨髓來源等問題尚未能完全解決，故國內尚少應用。臍血及胎盤血干細胞移植，將代替骨髓移植。繼發于癌癥治療后的MDS患者，建議在RAEB或RAEB-T早期進行移植為好。7號染色單體或復雜染色體核型異常的RC患兒，如有HLA匹配的同胞供體或無關供體，應在確診后盡早進行SCT，其他RC患兒如有HLA匹配的同胞供體也應在確診后盡早進行SCT。晚期MDS(RAEB和RAEB-t)應在確診后盡早進行HLA完全匹配的同胞供體和無關供體或1個位點不合的無關供體SCT，如果疾病進展可考慮單倍體SCT。