粒細胞缺乏極易發生嚴重的細菌和真菌感染，危及生命，作為經驗性治療，應及時予以足量廣譜抗生素，常采用氨基糖苷類和β-內酰胺類聯合用藥。疑有真菌感染時應使用抗真菌藥治療。
此外，應及早開始造血生長因子治療，定期注射粒細胞集落刺激因子（G-CSF）可顯著提高中性粒細胞計數和免疫功能，是治療的主要藥物，但造血干細胞移植仍是目前唯一有望徹底治愈本病的方法。
