生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這難適用于人類。而在人類實行基因轉移到生殖細胞，并世代遺傳，又涉及倫理學問題。因此，就人類而言，多不考慮生殖細胞的基因治療途徑。
