自2016年5月2日韓春雨作為通訊作者的“基因編輯技術NgAgo”論文發表引起關注、5月底質疑的聲音開始出現，韓春雨實驗的可重復爭議，不僅科學界議論紛紛，在社會層面也引發了相關討論。那么，基因編輯技術到底是一項怎么樣的技術呢？為什么它這樣備受矚目？今天我們就一起去扒一扒基因編輯技術的“真面目”！
（圖片來自網絡）
基因編輯技術到底是個什么鬼？
首先我們先介紹一下基因編輯的概念。實際上，“基因編輯”這四個字是比較簡化的，嚴格來說我們應該稱它為“基因組定點編輯技術”。這里我們要注意兩個關鍵詞，一個是“基因組”，它要在細胞核的基因組里面。
另一個是“定點編輯”，因為在細胞核的基因組里面，不同的基因都有不同的位點。如果我們不是說在特定的基因組位點進行編輯的話，實際上和我們現在討論的這個技術就大相徑庭了。因為有很多其他技術可以改變細胞內的DNA組成。比如線粒體基因替代技術。還有一個就是用重組過的特異性病毒引入外源基因，但是它不能夠定點，它是隨機放到基因組里面的，這和我們今天要討論的基因編輯技術都是不一樣的。基因編輯技術，也就是“基因組定點編輯技術”，這個技術指的是對特定DNA片段的敲除、加入以及定點突變。
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基因編輯技術的歷史
實際上，基因編輯技術不是一個新的概念，早在90年代就開始有了。到目前為止，已經經歷了三代。
第一代基因編輯技術就是同源重組建立動物基因敲除（knock-out），基因敲入（knock-in）的基因突變模型。顧名思義，基因敲除（knock-out）指的是把原有的動物基因組的某些基因通過一定的技術把它從動物基因組里敲除出去；基因敲入（knock-in）則是在動物基因組某個位點上把原本不存在的基因通過一定的技術把它整合進去。基因敲除（knock-out）和基因敲入（knock-in）是通過DNA同源重組技術來完成的。這是一個非常復雜的技術。如果要做成一個成功的動物基因敲除（knock-out），基因敲入（knock-in）的基因突變模型，大概需要花費2到3年的時間，投入的資金也比較多。另外，這個技術一般來說是用于建立遺傳疾病研究的動物模型，很難用于臨床或者說大面積應用在農業畜牧業方面。
第二代基因編輯技術是ZFN,TALEN技術。這兩個技術的原理都是通過DNA核酸結合蛋白和核酸內切酶結合在一起建立一個系統。因為這些蛋白可以識別一定的核苷酸序列，通過一定設計形成的系統可以對特定的基因進行基因敲除和基因突變。
第三代基因編輯技術就是最近非常火的CRISPR/Cas9 系統。它的原理就是利用核糖體結構來進行基因編輯。CRISPR/Cas9 系統經過一定的設計可以結合到靶基因上，然后對這個靶基因進行敲除、定點突變或者引入新的外源基因，來進行基因編輯。
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為什么第三代基因編輯技術備受矚目？
確切地說，這三代基因編輯技術到目前為止都存在一定的技術局限性。第一個比較明顯的局限性就是脫靶效應。那什么是脫靶效應呢？比如原本設計是對某一個DNA靶點進行基因編輯，但是一直找一直找，卻沒有找到正確的靶點，實際上卻跑到這個點組成相似的位點去了，這就出現了脫靶。