氮芥是最早用于臨床并取得突出療效的抗腫瘤藥物。為雙氯乙胺類烷化劑的代表，它是一高度活潑的化合物。本品進入體內后，通過分子內成環作用，形成高度活潑的乙烯亞胺離子，在中性或弱堿條件下迅速與多種有機物質的親核基團(如蛋白質的羧基、氨基、巰基、核酸的氨基羥基、磷酸根)結合，進行烷基化作用。氮芥最重要的反應是與鳥嘌呤第7位氮共價結合，產生DNA的雙鏈內的交叉聯結或DNA的同鏈內不同堿基的交叉聯結。G1期及M期細胞對氮芥的細胞毒作用最為敏感，由G1期進入S期延遲。此外，本品尚有弱免疫抑制作用。
