JAMA：FDA藥物審批標準彈性大

　　美國耶魯大學醫學院的一項研究顯示，美國食品與藥物管理局(FDA)批準新藥所基于的臨床試驗質量因適應證不同而存在很大差異。該研究論文發表于2014年1月22/29日的《美國醫學會雜志》。

　　許多患者和醫生認為，新獲批的治療藥物的安全性和有效性能很好地被理解。但是，當前對于支持美國食品與藥物管理局(FDA)給出批準決定的臨床試驗證據力度還缺乏相應的評估。該研究旨在闡述關鍵性藥效試驗(作為FDA批準基礎的臨床試驗)的主要特征(如：隨機化、盲法、終點等) 。

　　研究者通過公開可獲取的FDA文件確認了2005-2012年間被批準用于206種適應證的188種新藥，對支持這些新藥獲批的448項關鍵性臨床試驗特征進行了分析。結果顯示：

　　支持每個適應證的關鍵性試驗數量的中位值為2，但其中74種適應證(36.8%)獲批只是基于單項試驗。

　　幾乎所有的臨床試驗都是隨機[89.3%，95%可信區間(CI)86.4%～92.2%] 、雙盲(79.5%，95%CI 75.7%～83.2%)并與活性對照(如：另一種藥物)組或安慰劑對照組[87.1%，95%CI 83.9%～90.2%] 進行對比。

　　在所有的關鍵性試驗中，納入每種適應證的患者中位數為760例。

　　在其中68種適應證中，支持其獲批的關鍵性試驗中至少有一項試驗的持續時間≥6個月。

　　支持其中91種(45.3%)適應證獲批的唯一依據是使用替代終點作為主要轉歸的關鍵性試驗。67項適應證使用的是臨床轉歸(33.3%)，36種適應證使用的是臨床量表(17.9%)。

　　這些試驗的特征因治療或適應證特性(如治療領域、治療預期持續時間、孤兒藥以及加速審批)而異。

　　研究者說

　　來自JAMA的新聞稿顯示，研究者認為作為FDA評估新藥基礎的這些臨床試驗(數量和類型)的差異說明了該機構審批藥物實行彈性標準，并且這種監管的靈活性允許采取特定的方式進行審批[包括能夠快速批準用于危及生命疾病(如某些癌癥)或那些沒有有效治療方案疾病(如罕見病)的可能有效療法]，批準可不需要被認為是評估金標準的昂貴、耗時的隨機、雙盲、對照試驗。研究者還表示，理解新藥獲批基于的臨床試驗證據對于患者和醫生選用這些藥物而言非常重要。