急性髓細胞白血病（AML）是一種侵襲性的造血系統腫瘤，它影響造血干細胞生成的各種白細胞、紅細胞和血小板。白血病干細胞可迅速在骨髓和血液中擴散，并攻擊其他器官。接受骨髓移植的患者在手術之前通常需要接受強化療，有時還有強放療，這種預處理并不適合許多病人。
選擇性清除白血病造血干細胞
化療和放療不僅會破壞癌細胞和造血干細胞，還會影響所有分裂細胞，即幾乎所有組織。
蘇黎世大學（UZH）、蘇黎世大學醫院（USZ）和蘇黎世以太醫院（ETH Zurich）的科學家和醫生組成的團隊目前已成功地在動物模型中選擇性地消除了白血病和造血干細胞，保留了成熟的血細胞和其他組織。
研究人員使用了CAR-T新型細胞療法，這種療法通過基因改造人體免疫細胞具備一種受體，通過這種受體，他們可以系統地僅與白血病干細胞和健康造血干細胞對接并將其摧毀。這為移植新的供體細胞創造了空間。為了避免轉基因免疫細胞同時攻擊捐贈者的造血干細胞，通過使用抗CAR-T細胞表面標記的抗體，CAR-T細胞在完成工作后和移植前被停用。供體干細胞移植后，它們在骨髓中占據了一席之地，開始重建造血和免疫系統。
選擇性免疫介導清除計劃的臨床應用
這一結果是通過在實驗室中進行細胞培養以及在小鼠體內進行人血和癌細胞培養而獲得的。但項目人Markus Manz相信，這種治療方法對人類也是有效的：“原理是一樣的，高精度地消除活生物體內的白血病和造血干細胞。”
研究人員目前正在測試這種方法是否僅適用于CAR-T細胞，還是也適用于更簡單的結構，如T細胞激活抗體。一旦臨床前工作完成，Manz希望他們能在一項人類臨床研究中測試這種新的免疫療法。“如果我們的方法也適用于人類，它可以避免化療嚴重的副作用，這對急性髓系白血病或其他造血干細胞疾病患者將是一個巨大的好處。”
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