Nature深度：創新藥離中國老百姓還有多遠？

　　在我們的微信后臺，每天都有很多讀者留言，詢問何時才能讓家人用上諸多在歐美取得臨床試驗成功的新藥。面對這些令人心痛的問題，我們沒有一個明確的答案：當前，海外重磅新藥進入中國依然存在著較為嚴重的滯后，這是一個不爭的事實。但中國的患者等不起。在龐大的人口基數面前，中國罹患各種疾病的患者數量堪稱巨大。在漫長的等待中，每分每秒都有患者抱憾辭世。可以說，任何能加速新藥進入中國的舉措，都是挽救患者生命的善舉。而我們欣喜地看到，CFDA在2015年實行的創新改革，則有望將一切導向一個全新的積極局面。

　　在最新一期《Nature Reviews Drug Discovery》上，復旦大學的邵黎明教授等學者刊發了一篇深度報道，分析了創新藥進入中國的滯后情況。通過比較2004年-2014年美國FDA官網、CFDA官網以及業內其他數據庫的信息，研究人員發現在美國獲批的291個新藥（NME）中，只有79個在中國獲批，比例不到30%。這一數據與藥明康德的統計相同，反映了進入中國的新藥在數量上的不足。

　　我們也發現，即便這些新藥最終能夠進入中國，在獲批前也需要經歷漫長的審批過程，譬如用來治療腎炎患者甲亢癥狀的西那卡塞（cinacalcet）早在2004年就得到了美國FDA的批準，而它在2014年才在中國獲批，中間相隔長達10年。此外，像治療非小細胞肺癌的厄洛替尼（erlotinib）、首個抗腫瘤血管生成藥物貝伐珠單抗（bevacizumab）、治療乳腺癌的拉帕替尼（lapatinib）與治療白血病的達沙替尼（dasatinib）等新藥，進入中國的時間都要滯后超過5年。

　　不可否認，曾經繁復的審批流程與滯后有著一定的關聯：進口藥物的臨床試驗申報獲批平均需要11個月，新藥申請則需額外的20個月，更何況新藥臨床試驗平均也需要進行28個月。換句話說，一款進口藥物想要在國內上市，光是走完這個流程就需要近5年。

　　中國的老百姓迫切需要，也享受得起全世界最好的新藥。藥明康德一直認為，在醫藥健康領域，政府決策和研發投入都要圍繞讓中國的老百姓“用得起”和“用得著”好藥新藥這兩個方面。

　　2015年，我們欣喜地看到國家啟動了一系列關鍵的改革措施。去年8月18日，國務院發布了《關于藥品醫療器械審評審批制度的意見》，這被業界視為里程碑式的一次改革。根據此項指南，中國“允許境外未上市新藥經批準后在境內同步開展臨床試驗。鼓勵國內臨床試驗機構參與國際多中心臨床試驗，符合要求的試驗數據可在注冊申請中使用。”此外，我國也將“對創新藥實行特殊審評審批制度。加快審評審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創新藥”。最后，CFDA也在招聘更多的審評員，以期加速整個流程。這些修改意味著整個新藥審評和批準的流程將大大簡化，也更為透明與高效。

　　與此同時，中國新藥批準的門檻得到了進一步提高——目前，申請者需要自行負責核實臨床數據的準確性。換句話說，新藥獲批所需要的臨床數據變得更為嚴謹。我們相信，這意味著每一份遞交的申請質量更高，也有望更早獲得批準。

　　在國家新政的激勵下，2016年，藥明康德先后與禮來以及Juno開展合作，分別加快一款全球首創降血脂小分子新藥，以及全球前沿的癌癥細胞免疫療法在中國的上市進程，希望中國的老百姓能在最短的時間內用上全球領先的新藥。這些合作得到了海內外的廣泛關注，與禮來的創新合作模式也入圍業內權威獎項Scrip Awards的年度“Best Partnership Alliance”（最佳合作聯盟獎）獲獎候選名單。

　　而就在一個月前，碩果累累的重磅抗癌新藥Keytruda（中文名“派姆單抗”）在各級政府部門、醫療機構與海關人員的通力合作之下，通過一系列審批流程入駐海南省腫瘤醫院成美國際醫學中心，正式開啟了國外抗癌新藥進入中國的“海南模式”。我們希望“海南模式”獲得巨大成功。這個成功會對其他重大新藥如Yervoy（伊匹木單抗）、Tagrisso（塔格瑞斯）、Tencetriq（阿特朱單抗）和Sofosbuvir（索非布韋）等進入中國起到積極的示范作用，對中國其他地區起到重要的借鑒作用，也會對中國的新藥研發整體有進一步的激勵作用。

　　我們相信，由中國政府帶來的改革舉措，能讓創新藥進一步加速進入中國市場。隨著這些政策創新實質性的落地，中國老百姓將是最大的收益者。我們期待在國家一系列創新政策的支持下，與業界同仁一道，通過各種創新模式，縮短全球創新藥物在中國的開發和上市滯后，讓中國老百姓離好藥新藥的距離越來越近。