CRISPR–Cas9基因組編輯可用于耳聾小鼠模型恢復聽覺
一篇論文稱，研究將CRISPR–Cas9基因組編輯技術用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。這項于12月21日發表于《自然》的研究凸顯了CRISPR-Cas9用于治療某些顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。 將近一半的耳聾是由遺傳因素造成的，但能治療遺傳性聽覺損失的方法卻有限。美國馬薩諸塞州哈佛大學及博德研究所的David Liu及同事設計了一個脂質包裹的Cas9-向導RNA復合體，能夠有特異性的針對人類耳聾小鼠模型的致聾遺傳突變。 研究表明，該系統可以破壞致聾突變基因，即使突變基因和健康基因只有一個堿基對的差別。不僅如此，將上述復合體注射進新生小鼠的耳蝸，可以顯著減少進行性聽覺損失。作者觀察發現，相較于未接受注射的耳朵或注射了靶向某不相關基因的復合體的耳朵，在注射了上述復合體的耳朵中，毛細胞存活率更高，聽腦干反應閾值更低。此外，接受注射的小鼠的聽覺反射反應強于未接受注射的小鼠。 研究人員總結表示，該基因組編輯策略或有助于在......閱讀全文
CRISPR/Cas9技術，熱度背后的冷思考
近年來，CRISPR/Cas9基因編輯技術正在給整個科研界帶來革命性變化，該技術使用CRISPR系統將Cas9蛋白和向導RNA注入小鼠受精卵，就能輕松實現基因敲除，同時，注入Donor DNA則可實現基因敲入，甚至國際著名學術期刊Genome Biology有文章指出這項新技術將很快取代使用胚胎
CRISPR/Cas9－技術，熱度背后的冷思考
近年來，CRISPR/Cas9 基因編輯技術正在給整個科研界帶來革命性變化，該技術使用 CRISPR 系統將 Cas9 蛋白和向導 RNA 注入小鼠受精卵，就能輕松實現基因敲除，同時，注入 Donor DNA 則可實現基因敲入，甚至國際著名學術期刊 Genome Biology 有文章指出這
crispr/cas9到底是什么東西
最近幾年基因編輯技術異常火爆，CRISPR/Cas9技術面世以后，彌補了傳統基因編輯技術的諸多不足，使得基因的“任意編輯”變得越來越容易。也因此，CRISPR/Cas9技術當仁不讓的成為基因編輯技術的“王牌”，大有一副取而代之的勢頭。所以這里就給大家簡單介紹一下CRISPR/Cas9的技術原理！一、
CRISPR/Cas9技術，熱度背后的冷思考
俞曉峰博士現任賽業模式生物副總裁、高級科學家，負責基因修飾模式動物的研發與技術服務等工作。 俞博士在遺傳基因模式動物領域有超過20年研發與管理等方面的豐富經驗，在干細胞相關領域及哺乳動物細胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次發表在Nature Immunology、Hum Mo
首個CRISPR/Cas9靶序列數據庫
近期，來自美國國立衛生研究院和瑞典烏普薩拉大學的研究人員，在國際著名學術期刊《Nucleic Acids Research》上發表的一項研究中，首次提出了一個已在斑馬魚中經過實驗驗證的CRISPR/Cas9靶序列數據庫。 CRISPR及CRISPR相關蛋白（Cas9），是在古細菌和細菌中發現的
PNAS：利用RNA控制CRISPR/Cas9基因編輯
在過去的幾年里，研究人員找到了一種方法利用天然存在的細菌免疫系統CRISPR/Cas9來失活或糾正任何生物體內的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持續地發揮基因編輯活性，帶來了額外編輯不必要位點的風險。 現在，來自加州大學圣地亞哥醫學院、Ludwig癌癥研究所和艾希司制藥公司（Isis P
Nature發布CRISPR/Cas9系統應用新突破
來自洛克菲勒大學的研究人員報告稱，他們利用CRISPR/Cas9成功地有效引入了特異的純合子和雜合子突變。這一突破性的成果發布在4月27日的《自然》（Nature）雜志上。 細菌CRISPR/Cas9系統使得人們能夠在許多生物中實現序列特異性的基因編輯，有望成為在人類多能干細胞中建立人類疾病模
利用CRISPR/Cas9系統可拯救失明小鼠
英國《自然·通訊》雜志發表一項遺傳學重要研究成果，一種基因組編輯方法能夠阻止小鼠視網膜退化，進而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統，可適用于導致色素性視網膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。 色素性視網膜炎無法醫治、不易覺察，對患者眼睛造成極大危害而且具有遺
CRISPR/Cas9技術，熱度背后的冷思考
近年來，CRISPR/Cas9基因編輯技術正在給整個科研界帶來革命性變化，該技術使用CRISPR系統將Cas9蛋白和向導RNA注入小鼠受精卵，就能輕松實現基因敲除，同時，注入Donor DNA則可實現基因敲入，甚至國際著名學術期刊Genome Biology有文章指出這項新技術將很快取代使用胚胎
CRISPR/Cas9：基因編輯的歷史與發展
CRISPR/Cas系統是細菌和古菌特有的一種天然防御系統，用于抵抗病毒或外源性質粒的侵害。當外源基因入侵時，該防御系統的 CRISPR 序列會表達與入侵基因組序列相識別的 RNA，然后 CRISPR 相關酶(Cas)在序列識別處切割外源基因組DNA，從而達到防御目的。根據Cas蛋白的特點，可將CR
聽力損失研究迎來新進展－復旦等團隊使用了這一方法
CRISPR/RfxCas13d (CasRx) 編輯系統可以特異性和精確地切割單鏈 RNA，通過下調相關基因表達來治療各種疾病是一種很有前途的治療方法。 2022年3月14日，復旦大學舒易來，李耕林及中國農業大學胡曉湘共同通訊在Signal Transduction and Targeted
檢測CRISPR/Cas9基因編輯系統的副作用
目前，弗吉尼亞大學醫學院的研究人員設計出一種方法，檢測風靡科學界的CRISPR/Cas9基因編輯系統中意想不到的副作用。相關研究結果發表在最近的《Nature Biotechnology》。 稱為CRISPR的基因打靶系統，可讓我們編輯基因組中特定靶位點的遺傳信息。這種新方法揭示的系統，有可能
生物醫藥領域的黑馬：CRISPR/Cas9－技術
CRISPR/Cas9基因編輯技術深受研究人員的喜愛，那么它為什么如此優秀呢？ CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）規律成簇間隔短回文重復；Cas9（CRISPR associated nucle
CRISPR/Cas9和ES打靶選擇的優劣比較
?近年隨著生物醫藥技術快速迭代，靶向藥物、免疫療法、基因治療等個性化治療方式成為生物藥創新的主要方向，這其中離不開基因編輯技術的發展。從一年前的ZL之爭，到基因編輯公司Editas人類基因編輯的臨床試驗獲FDA批準可知，基因編輯技術的發展備受期待。?目前動物模型基因編輯技術大抵分為兩類：ES細胞打靶
全新CRISPR/Cas9基因編輯系統助力肝癌建模
最近發表在開放獲取期刊《Genome Medicine》上的一項研究，報道了一種建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系統快速將癌癥相關基因敲入小鼠的DNA中。 研究的通訊作者、麻省大學醫學院RNA療法研究所的王文說：“為了更好地理解腫瘤生物學、開展臨床前研究以及為病人找到潛在
天生一對：CRISPR/Cas9與AAV
CRISPR/Cas9已經成為體外基因組編輯的最流行系統，但體內的基因編輯方法仍然受到Cas9導入問題的限制。腺相關病毒載體（AAV）因免疫原性低而常常用于基因的體內導入。不過，化膿鏈球菌（spCas9）和嵌合sgRNA（總共~4.2 kb）要包裝到AAV載體中還蠻有挑戰性的，因為AAV只能容
利用CRISPR/Cas9技術對抗艾滋病
艾滋病病毒（HIV）是一種有效和狡猾的逆轉錄病毒。一旦HIV將其DNA導入宿主細胞基因組，它就有一段很長的潛伏期，并能保持休眠狀態潛伏很多年。雖然醫生可以調制相匹配的抗逆轉錄病毒藥物雞尾酒，來抑制病毒，但是如果停止治療病毒又會再度復活。 為了使潛伏性HIV變得完全無害，美國麻省大學醫學院的研究
華人女學者用CRISPR技術改善遺傳性失明
根據美國Cedars-Sinai醫學中心的一項研究首次證明，一種新技術——可通過去除遺傳缺陷治療遺傳性疾病，可阻止患有一種遺傳性失明的大鼠的視網膜變性。延伸閱讀：用CRISPR制備視網膜神經細胞。 Cedars-Sinai醫學中心Governors再生醫學研究所的一個研究小組，專注于遺傳性視網
顛覆傳統觀點，逆轉疾病：Nature公布CRISPR重要成果
在人體和小鼠體內，如果Tmc1-a出現異常，那么內耳中負責感應聲波振動的關鍵細胞：毛細胞（hair cells）就會受損，從而造成耳聾。來自哈佛大學的一組研究人員利用CRISPR-Cas9基因組編輯技術，剔除了該基因的突變拷貝，從而減少了小鼠聽力損失。這一研究成果公布在12月20日的Nature
吉林大學：利用CRISPR/Cas9構建轉基因豬
來自吉林大學的研究人員報告稱，他們利用CRISPR/Cas9系統高效構建出了myostatin (MSTN)基因突變豬。這一研究成果發布在11月13日的《Scientific Reports》雜志上。吉林大學的逄大欣(Daxin Pang)教授及焦虎平（Huping Jiao）是這篇論
Cell發布CRISPR/Cas9重要研究成果
來自東京大學、麻省理工學院與哈佛大學Broad研究所的研究人員，在新研究中揭示出了新兇手弗朗西絲菌Cas9(FnCas9)的結構，并利用這一結構信息對FnCas9進行改造構建出了一個變異體。研究成果發布在2月25日的《細胞》（Cell）雜志上。 京東大學醫學科學研究所基礎醫學系Osamu Nu
李勁松教授：當單倍體干細胞遇上CRISPR/Cas9
6月17日，由生物谷主辦的“2016（第三屆）基因編輯研討會”在滬隆重召開。中國科學院上海生物化學與細胞生物學研究所李勁松研究員為了我們帶來了題為“當單倍體干細胞遇上CRISPR/Cas9”的精彩報告。 李勁松研究員2007結束在洛克菲勒大學的博士后研究，回國擔任生化細胞所研究所研究員，研究組
吉林大學：可逃避CRISPR/Cas9抑制的病毒
細菌一直在與病毒或入侵核酸進行斗爭，為此它們演化出了多種防御機制，CRISPR-Cas9適應性免疫系統就是其中之一。規律成簇的間隔短回文重復CRISPR與內切酶Cas9的組合，可以在引導RNA的指引下，靶標并切割入侵者的遺傳物質。2012年研究者們利用這一特點，將CRISPR系統發展成了強大的基
全新CRISPR/Cas9基因敲入系統助力肝癌建模
最近發表在開放獲取期刊《基因組醫學》（Genome Medicine）上的一項研究，報道了一種建立肝癌小鼠模型的新方法，即利用CRISPR/Cas9系統快速將癌癥相關基因敲入小鼠的DNA中。 研究的通訊作者、麻省大學醫學院RNA療法研究所的王文說：“為了更好地理解腫瘤生物學、開展臨床前研究以及
快速便宜的CRISPR/Cas9突變體篩選方法
新的基因組編輯工具——如ZFNs、TALENs以及最近的CRISPR/Cas9系統，已經大大提高了在不同動物模型中敲除基因的能力，包括斑馬魚。然而，對數量龐大的動物進行篩選，所需的時間和成本，仍然是一個瓶頸。 最近，意大利多恩動物研究所（Stazione zoologica Anton Doh
Genetics：電穿孔技術或提高CRISPR/Cas9系統效率
發表于國際雜志Genetics上的一篇研究論文中，來自美國杰克遜實驗室(Jackson Laboratory)的研究人員通過研究表明，利用一種電流來運輸CRISPR/Cas9系統對實驗室小鼠進行工程化的遺傳改造，或許可以明顯而且有效地改善CRISPR/Cas9系統的作用效率。 CRISPR/C
吉林大學：利用CRISPR/Cas9構建轉基因豬
來自吉林大學的研究人員報告稱，他們利用CRISPR/Cas9系統高效構建出了myostatin (MSTN)基因突變豬。這一研究成果發布在11月13日的《Scientific Reports》雜志上。吉林大學的逄大欣(Daxin Pang)教授及焦虎平（Huping Jiao）是這篇論文的共同通
研究揭示CRISPR/Cas系統在水稻中產生突變機制
7月17日，中國科學院上海生命科學研究院上海植物逆境生物學研究中心朱健康實驗室有關CRISPR/Cas研究新進展的文章The CRISPR/Cas9 system produces specific and homozygous targeted gene editing in rice in
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P