中外制藥雙特異性抗體藥物Hemlibra獲中國臺灣批準
羅氏（Roche）控股的日本藥企中外制藥（Chugai）近日宣布，其在中國臺灣的全資子公司已獲得臺灣食品藥品監督管理局（TFDA）對A型血友病新藥Hemlibra（emicizumab）的批準，該藥可每周、每2周、每4周皮下注射一次，用于體內未產生凝血因子VIII抑制劑的A型血友病患者，預防出血發作。此外，TFDA還批準Hemlibra每2周、每4周一次給藥方案，用于體內已產生凝血因子VIII抑制劑的A型血友病患者。 Hemlibra是一種雙特異性單克隆抗體，能將激活天然凝血級聯反應和恢復天然凝血過程所必需的2種蛋白質——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過程。在臨床研究中，Hemlibra已被證明能夠顯著減少出血事件并改善機體功能。 Hemlibra由中外制藥研制，目前由中外制藥、羅氏及旗下基因泰克合作開發。該藥的開發，旨在幫助克服A型血友病群體當前面臨的臨床挑戰：現有藥物藥效持續時間短、VIII抑......閱讀全文
血友病的診斷標準
A.多為男性患者(女性純合子極少見)，有或無家族史有家族史者符合x性聯隱性遺傳規律； B.關節肌肉、深部組織出血，有或無活動過久、用力創傷或手術后異常出血史，嚴重者可見關節畸形； C.實驗室檢查結果陽性。
血友病抗體的診斷
血友病抗體往往在一種被稱為“活化的部分凝血活酶時間(APTT) 測定”的常規血液檢查時被懷疑。APTT 檢查用于測量血液凝固所需的時間。如果存在抑制物，血液凝固需要更長的時間，而且凝固不全，即便與正常血漿混合后也是這樣。 血友病抗體檢查也是一項專業的檢查，其中凝血因子Ⅷ抑制物的檢測通常用Bet
血友病的基本介紹
血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。 2018年5月11日，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，血友病被收錄其中。
血友病抗體的檢查
血友病患者的檢查事關重要，建議患者到專業的血友病檢測中心進行詳細檢查，同時做好以下幾方面的工作： 一是檢查凝血因子活性和類型，判斷血友病類型及分型； 二是做好與血管性血友病和獲得性血友病的鑒別診斷，判定是否具有遺傳性； 三是需做血友病抗體(抑制物)的檢查，查明患者體內的免疫狀況，鑒別是否適
Adynovate——血友病A的福星
? 目前，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準Adynovate（一種新型聚乙二醇化重組抗血友病因子）用于治療≥12歲青少年以及成人血友病A.??? FDA表示，該藥可用于治療和預防血友病A,并且該藥比起未經修飾的抗血友病因子來說，其作用能在血液中保持更久，用藥時間間隔更長。該藥是第十個被審批的重
血友病抗體的介紹
血友病抗體是血友病患者體內產生的一種能夠抑制自身凝血因子及其濃縮劑發揮凝血功能的免疫球蛋白。 先天性的血友病患者，需要輸注凝血因子濃縮劑進行治療，由于機體之前從未遇過凝血因子濃縮劑中的蛋白，因此個體免疫系統會將這些蛋白視為有害的外來物質并作出反應，產生抗體，形成抑制物，抗擊外來的凝血因子蛋白。
關于血友病的概述
血友病(hemophilia)是最常見的一組遺傳性凝血因子缺乏癥，可分為血友病甲(因子Ⅷ促凝成分即Ⅷ缺乏)及血友病乙(因子Ⅸ缺乏)兩型。因子Ⅷ：C及因子Ⅸ的生物合成基因均位于X染色體，故稱X?鏈疾病，兩者均為X染色體伴性隱性遺傳，男性發病，女性傳遞。女性攜帶者雖有不同程度的因子Ⅷ：C或因子Ⅸ活性
血友病乙的檢查
診斷血友病甲所用的篩選試驗同樣適用于血友病乙PTT延長PT和TT正常。血清能糾正延長的PTT時間但硫酸鋇(或氫氧化鋁凝膠)吸附血漿不能糾正。BiggsTGT可以明確FⅨ缺乏少數FⅨ：C水平在35%以上的病例PTT延長可能不明顯甚至正常BiggsTGT仍可能異常，而FⅨ：C測定具有診斷意義。一期法
血友病的分類介紹
1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏癥，也稱AGH缺乏癥，是一種性聯隱性遺傳疾病，女性傳遞，男性發病。 2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏癥，又稱PTC缺乏癥、凝血活酶成分缺乏癥，亦為性聯隱性遺傳，其發病數量較血友病A少。血友病B患者的出血癥狀多數較輕。 3.血友病C
2017最重磅的12個新藥！
1# Dupixent：潛力待深挖 適應癥 特異性皮炎 企業 再生元/賽諾菲 業內專家認為Dupixent將改變治療中度至重度特應性皮炎的指南，其會逐步為將來的產品建立一個治療的標桿（競爭產品已經出現）。自2017年3月被批準用于治療特異性皮炎后，分析師對Dupixent 在2017年皮膚科
羅氏48億美元收購Spark－Therapeutics－并購活動或將大幅增加
分析測試百科網訊 近日，羅氏最近簽訂協議，以48億美元收購Spark Therapeutics的所有已發行股票。據悉，Spark是羅氏在2018年初發布的并購清單中的首選。該公司滿足了有利于并購的所有5項標準。 2019年2月25日，Spark Therapeutics（ONCE）披露該公司與
B型血友病的病因
本病是一種先天性家族性出血性疾病，其遺傳方式為性聯隱性遺傳，由于凝血因子Ⅸ缺陷導致凝血障礙而引起出血。
怎樣預防Ａ型血友病？
1、因本病屬一種遺傳性疾病，故要使患者本人及家屬懂得優生優育的道理。若產前羊膜穿刺確診為血友病，應終止妊娠，以減少血友病患兒的出生率。 2、一旦由外傷或其他原因引起出血，要及時處理。 3、生活中注意避免外傷和不必要的手術，如果需要手術，應該咨詢血液科醫生。
關于血友病的疾病檢查
1、一般項目 血小板計數正常，束臂試驗陰性，出血時間正常，血塊回縮正常；凝血酶原時間正常，凝血酶時間正常，纖維蛋白原定量正常；凝血時間延長為本病的特征，但僅在FⅧ：C活性低于1%～2%時才延長，>4%可正常。 2、初篩試驗 凝血酶原消耗試驗（PCT）、活化部分凝血活酶時間（APTT，當因子
血友病的臨床表現
出血是本病的主要臨床表現患者終身有自發的/輕微損傷/手術后長時間的出血傾向，重型可在出生后既發病，輕者發病稍晚。 1.皮膚粘膜出血 由于皮下組織、齒齦、舌口腔粘膜等部位易于受傷，故為出血多發部位。幼兒多見于額部碰撞后出血/血腫，但皮膚、粘膜出血并非是本病的特異性特點。 2.關節積血 是血友病
血友病是怎么回事
你知道不知道，你的血液里有一種肉眼看不見的“急救箱”，萬一血管破裂，大自然便往破裂處堵上“吸水棉”，不讓血液流出。當然，大自然用的并非真正的吸水棉，而是別的什么東西，其作用很像吸水棉。這指的是一種生理過程，稱為血液凝固。血液之所以能凝固，是因為其中出現堅韌而有彈性的纖維蛋白長絲，其作用有如塞子，可以
血友病的并發癥
血腫壓迫神經可導致受壓神經支配區域麻木、感覺喪失、劇痛肌肉萎縮等；局部血管受壓迫可引起組織壞死；舌、口腔底部、扁桃體咽后壁、前頸部出血，則可引起上呼吸道梗阻導致呼吸困難，甚至窒息而死。
血友病的疾病分型
血友病分為 A、B 兩型，C型少見。 血友病A(hemophilia A)是凝血因子VIII 缺乏所導致的出血性疾病，具有遺傳性，約占先天性出血性疾病的 85% 根據世界衛生組織(WHO)和世界血友病聯盟(WHF)1990年聯合會議的報告，血友病A的發病率約為15～20/10萬人口，歐美各國統
血友病的疾病治療介紹
1、局部止血治療 傷口小者局部加壓5min以上；傷口大者，用紗布或棉球蘸正常人血漿或凝血酶、腎上腺素等敷于傷口，加壓包扎。國外有人配制止血劑內含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理鹽水中，當口腔、皮膚、包皮損傷部位出血時，可外用止血，療效較好。關節腔內出血時應減少活動，局部冷敷
B型血友病的檢查
1.實驗室檢查（1）凝血象檢查見凝血時間延長(輕型可正常)，凝血酶原消耗不良。（2）凝血因子測定異常。2.初篩試驗凝血酶原消耗試驗（PCT）、白陶土部分凝血活酶時間、簡易凝血活酶生成試驗（STGT）有助于輕型和重型血友病A、B的診斷。APTT糾正試驗有助于區別獲得性血友病。3.特異因子Ⅸ活性測定
血友病乙的發病機制
1.抗因子Ⅸ抗體 因子Ⅸ基因的完全喪失引起嚴重的抗原陰性的血友病乙，可能引起因子Ⅸ替代治療產生抗因子Ⅸ抗體引起，但難以單用因子Ⅸ基因的完全喪失來解釋抗體的產生，因并非所有這樣的患者都產生此類反應，且某些有抗因子Ⅸ抗體者并不表現全部基因喪失，如一例血漿含抗因子Ⅸ抗體，基因測定仍然陽性，因此可認為因
基因編輯有望治療血友病
首例體內細胞基因編輯即將實現。這項技術將被試用于治療B型血友病—— 一種能夠導致自發性內出血的凝血功能紊亂病癥。 這次臨床試驗的消息在近日于美國華盛頓特區召開的人類基因編輯國際峰會上宣布。此次會議主要聚焦于一項叫作CRISPR的革命性基因工程技術，尤其是其在人體上的應用。 基因編輯是指刪除
血友病治療有長效藥
近日，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Alprolix(重組凝血因子IX Fc融合蛋白)用于患有B型血友病的成人及兒童患者。在預防或減少出血頻次方面，Alprolix是首款旨在減少注射頻次的B型血友病治療藥物。 血友病是一組由于血液中某些凝血因子的缺陷而導致患者產生嚴重凝血障礙的遺
B型血友病的治療
1.局部止血治療傷口小者局部加壓5分鐘以上；傷口大者，用紗布或棉球蘸正常人血漿或凝血酶、腎上腺素等敷于傷口，加壓包扎。關節腔內出血時應減少活動，局部冷敷，當腫脹不再繼續加重時改為熱敷。2.替代療法（1）輸血漿為輕型B型血友病的重要治療方法。但由于用量過多易致血容量過大，其應用受到限制。（2）凝血
血友病乙的鑒別診斷
1.首先應與血友病甲鑒別 兩者具有同樣的遺傳類型和出血癥狀，但實驗室檢查容易做出鑒別。 2.其他出血性疾病如血管性血友病和其他凝血因子缺乏癥可以根據臨床特點、遺傳類型以及實驗室檢查加以鑒別 3.血友病乙還需與獲得性維生素K依賴因子缺乏鑒別，肝病，雙香豆素類藥物以及長期使用抗生素可引起維生素K
B型血友病的介紹
B型血友病又稱乙型血友病、PTC缺乏癥、血漿凝血活酶成分缺乏綜合征，是凝血因子Ⅸ缺乏所導致的出血性疾病，屬性染色體隱性遺傳，其特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，出血癥狀較A型血友病輕，重癥病人無明顯外傷也可發生自發性出血。
【血友病】檢查及鑒別診斷
檢查1.一般項目血小板計數正常，束臂試驗陰性，出血時間正常，血塊回縮正常；凝血酶原時間正常，凝血酶時間正常，纖維蛋白原定量正常；凝血時間延長為本病的特征，但僅在FⅧ：C活性低于1%～2%時才延長，>4%可正常。2.初篩試驗凝血酶原消耗試驗（PCT）、白陶土部分凝血活酶時間（APTT，當Ⅷ、Ⅸ的活性3
概述血友病的臨床表現
主要表現為出血，以軟組織、肌肉、負重關節出血為特征。通常自幼兒期即有出血傾向，輕型可在青少年甚至成年才被診斷。出血癥狀出現越早，病情越重。患者可表現為輕微外傷或手術后嚴重出血，往往在拔牙或小手術時出血不止。少數患者以此為首發癥狀。出血可持續數小時甚至數周。出血程度與血漿因子活性(濃度)相關。雖然
血友病甲的診斷標準介紹
診斷標準(首屆中華血液學會全國血栓與止血學術會議修訂，1986) 臨床表現： ①男性患者，有或無家族史。有家族史者符合性聯隱性遺傳規律 女性純合子型可發生，極少見； ②關節、肌肉、深部組織出血，可自發。一般有行走過久、活動用力過強、手術(包括拔牙等小手術)史。關節反復出血引起關節畸形，深部
關于血友病乙的預后介紹
預后取決于出血嚴重性和是否進行替代治療，治療并發癥如肝炎或同種抗體存在影響患者的預后。一般而言，有替代治療保證的患者可達到正常人相同的壽命。 血友病乙與血友病甲一樣要面臨反復出血帶來各種并發癥。除關節變形外，慢性活動性肝炎，慢性遷延性肝炎，于1985年以前，在血友病患者中十分常見。另外，在美國