從FDA的審批分析孤兒藥的發展前景

美國認證瑞德西韋為孤兒藥，會影響我們申請ZL嗎

　　 3月24日，美國食品和藥品管理局（FDA）批準認證該國吉利德科學公司的瑞德西韋（Remdesivir）孤兒藥認證，適應癥為新冠肺炎（COVID-19）。　　根據美國《孤兒藥法案》，FDA將為制藥公司提供7年的市場獨占期。其間，該藥物僅由原研發企業獨家生產銷售，FDA不再批準其他具有相同適應癥的

罕見病治療無藥可用局面有望緩解

　　近日，中國醫學科學院藥物研究所與遠大醫藥(中國)有限公司簽署戰略合作協議，雙方合作致力于罕見病藥物開發，將在庫欣氏、戈謝氏等10種罕見病藥物治療上進行研發，此舉將為國內2000多萬名無藥可用或無力承擔高昂醫藥費的罕見病患者帶來福音。　　世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65%~1%

阿斯利康新型抗炎藥Fasenra獲美國FDA授予三個孤兒藥資格

　　阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗炎藥Fasenra（benralizumab）治療嗜酸性食管炎（EoE）的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。此前，FDA還授予了Fasenra治療高嗜酸性粒細胞綜合征（HES

“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見

　　萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。　　“好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直

“罕見”的堅強|罕見病，其實從不罕見

　　萬分之一的變數，可能是生命的奇跡，也可能是一個難以治愈的醫療難題，罕見病，就是這樣一個存在。2008年，歐洲罕見病組織將每年2月的最后一天定為國際罕見病日。在2月28日第十四屆國際罕見病日即將到來之際，讓我們將目光再次聚焦這一群體。　　“好像被冰雪凍住，從手指、手臂，到腿，冰凍的感覺一路蔓延，直

阿斯利康首款呼吸道生物制劑：獲罕見免疫病孤兒藥認定

　　阿斯利康11月26日宣布，美國FDA已授予Fasenra（貝那利珠單抗）用于治療嗜酸性肉芽腫血管炎（EGPA）的孤兒藥指定（ODD）。FDA的孤兒藥指定是授予那些用于治療、診斷或預防在美國影響不到20萬人的罕見疾病或缺陷病癥的藥物。　　EGPA，之前被稱為查格-施特勞斯綜合征（CSS），是一種罕

2020年第一季度美國FDA批準的孤兒藥適應癥！

　　孤兒藥（Ophan Drug）是指用于診斷、治療和預防罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又被稱為“孤兒病”。根據世界衛生組織（WHO）的定義，患病人數占總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定差異。　　目前

美授予嗜酸性粒細胞性食管炎(EoE)新藥tezepelumab資格

　　阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予抗體藥物tezepelumab孤兒藥資格（ODD）：用于治療嗜酸性粒細胞性食管炎（EoE）。tezepelumab由阿斯利康與安進（Amgen）合作開發，該藥治療嚴重哮喘的生物制品許可申請（BLA）正在接受美國FDA

衛計委:已支持臨床短缺藥、罕見病藥、兒童藥3億元

　　近日，國家衛計委在官方網站發布對《盡快把“廉價救命”老藥供給保障問題提上議事日程的提案》答復的函，該答復表示，近年來，工業和信息化部聯合發展改革委、財政部等部門通過相關產業化專項對短缺藥生產企業GMP改造給予支持，在產業振興和技術改造專項中，將臨床短缺藥、罕見病藥、兒童藥的擴能改造作為支持重點，

大盤點：2017年FDA批準的上市新藥

　　截止2017年9月15日， FDA共批準32個原創新藥，包括24個新分子實體（New Molecular Entity，NME）和8個新生物制品，其中15個以優先審評方式獲得批準。已遠超過2016年全年FDA批準的22個新藥。　　從治療領域來看　　包括10個抗腫瘤藥物、2個抗病毒藥物、1個抗風濕

國內罕見病藥物研發仍處空白－多數患者無藥可醫

　　?世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%。~1%。的疾病或病變。　　?目前已確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。　　由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的

美國FDA認證瑞德西韋為新冠孤兒藥卻遇反轉為哪般？

　　美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，美國吉利德科技公司一款在研藥、已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。瑞德西韋獲得孤兒藥資格　　瑞德西韋是一種核苷類似物，原用于抗埃博拉病毒感染的臨床試驗，一些體外及動物研究顯示，一定濃度下該藥可對嚴重急性

大冢固定劑量組合口服療法ASTX727獲美國FDA孤兒藥資格

　　日本藥企大冢制藥（Otsuka Phamra）全資子公司Astex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予該公司口服固定劑量組合抗癌藥ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他濱]，C-DEC）孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，

美國FDA批準Exservan，治療肌萎縮側索硬化癥

　　Aquestive Therapeutics是一家專業制藥公司，致力于運用創新技術開發差異化產品為患者解決治療挑戰。該公司正在推進一條后期專利產品管線，用于治療中樞神經系統疾病，并為侵入性的標準護理療法提供替代方案。此外，該公司還與其他藥企合作，利用其專有的、同類最佳的技術（如PharmFilm

揭秘國內外藥企罕見病藥市場掘金路線圖

　　2017年，全球罕見病藥物市場總額達703億美元。VC投入到罕見病領域的資金額也逐年上升。　　罕見病雖小，卻是一門大生意。《我不是藥神》藥物原型格列衛，最初就是以“孤兒藥”獲批，最后成為年銷售峰值逼近50億美元的超級“重磅炸彈”。　　在美國，孤兒藥是“重磅炸彈”的搖籃，有的甚至是藥企巨頭的支柱。

2020年孤兒藥市場將達1760億美元，BMS或超諾華

　　近年來，孤兒藥研發熱度不減。罕見疾病的臨床試驗規模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監管審查帶來優勢。此外，稅收的優惠政策進一步降低研發成本，而當孤兒藥進入市場后，其平均售價是非孤兒藥的6倍，定價能力十分出眾。 　　1760億美元巨市場 　　EvaluatePharma 最近發布的一

PD1抑制劑達伯舒?獲美國FDA授予孤兒藥資格！

　　信達生物制藥（Innovent Biologics）是一家致力于研發、生產和銷售用于治療腫瘤、自身免疫、代謝疾病等重大疾病的創新藥物的生物制藥公司。　　近日，該公司自主研發的創新PD-1抑制劑Tyvyt（達伯舒?，通用名：sintilimab，信迪利單抗注射液）獲美國食品和藥物管理局（FDA）授

美國FDA授CD123靶向CART細胞療法MB102治療BPDCN的孤兒藥資格

　　Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發基于專有嵌合抗原受體工程化T細胞（CART）技術的新型免疫療法和基因療法，用于罕見病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR-T）治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤（BPDCN）的孤

肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格

　　今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。　　H

兒童乙肝藥物獲得孤兒藥資格

　　ContraVir公司日前宣布，美國FDA已給其主要在研藥物tenofovir exalidex（TXL）授予孤兒藥資格，該藥物是用于治療0至11歲患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤兒藥資格能使該藥物的開發者獲得各種激勵措施。TXL獲得這個資格，意味著藥物獲批后該公司在美國有七年的ZL期，并且享有

罕見心臟病新療法！輝瑞Vyndaqel在歐盟獲得推薦批準

　　制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Vyndaqel（tafamidis），該藥是一種每日一次的61mg口服膠囊，用于治療野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病（ATTR-CM）成人患者。現在，CHMP的意見

罕見病免疫療法受追捧－8家藥企吸金

　　位于麻省的Solid是一家由患者贊助組成的公司，以開發治療杜氏肌營養不良（DMD）的新藥為己任。　　這款治療杜氏肌營養不良的新藥是以腺病毒為載體，年底剛剛進入臨床試驗。目前，Solid正在申請上市來募集資金，推進臨床試驗。　　這個新藥，SGT-001的此前的研究表明，四種不同劑量的給藥可以導致全

長效C型利鈉肽前體藥物獲美國FDA授予孤兒藥資格

　　Ascendis制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予實驗性藥物TransCon CNP治療軟骨發育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。TransCon CTN是一種長效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），每周一次皮下注射，通過提供持續的、安全的、治療水平的CNP暴露，解決軟

官方首次“點名”罕見病用藥－哪家企業將會受益？

　　2月11日，最新召開的國務院常務會議透露了關于罕見病藥的關鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發生巨大改變。　　具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進癌

藥物研發：變化帶來機遇

支付方主導、孤兒藥發力或將成近年藥品研發主要走向。　　日前，艾美仕市場研究公司（IMS Health）發布了2013年全球醫藥市場的統計數據：在全球新藥研發中，適應癥藥物、孤兒藥、專科疾病等領域的研發已發生明顯變化，而大眾疾病領域受熱程度則有所降低，治療終點明確藥物的競爭力將倍加明顯。　　“IMS

－“罕見病”的經濟療法

　　人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。　　2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。　　絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。　　經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發　　“冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，

FDA發布2018新藥審批報告：首創新藥達35％

　　 美國食品和藥物管理局（FDA）藥物評價和研究中心（CDER）近期發布了《2018年度新藥評審報告》，對即將過去的這一年中的工作進行了總結。根據報告，截止2018年11月30日，CDER共批準了55個新分子實體（NME），其中41個新藥申請（NDA），14個生物制品許可申請（BLA）。與以往NM

2020年第一季度美國FDA批準的孤兒藥適應癥！

瑞德西韋獲美國藥管局“孤兒藥”認定

美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。瑞德西韋是美國吉利德科技公司一款在研藥，尚未在全球任何地方獲批上市。美國藥管局官網信息顯示，瑞德西韋僅得到“孤兒藥”認定，還沒有獲得“孤兒藥”用途的上市批準。美國“孤兒藥

衛計委成立首個國家級罕見病診療與保障專家委員會

　　罕見病是指那些發病率極低的疾病，又稱“孤兒病”。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰～1‰的疾病。而各國(地區)對罕見病認定的標準上存在一定差異。中國罕見病患者基數非常大，預估超過1000萬。　　孤兒藥是一個歐美醫藥產業引進的概念，原名是Orphan Drug，