再生元創新療法有望第二季度申請上市

　　31日，再生元（Regeneron）公司在美國心臟病學會年度科學會議與世界心臟病學會（ACC.20）上，公布了該公司開發的evinacumab，在治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者的3期臨床試驗詳細結果。Evinacumab是一款全人源化血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）單克隆抗體。試驗結果表明，evinacumab在已經使用他汀類藥物和PCSK9抑制劑的HoFH患者中，能夠將低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平繼續降低49%。該公司計劃在今年第二季度向FDA遞交生物制品許可申請。

　　HoFH是一種嚴重、罕見的遺傳疾病。HoFH患者LDL-C水平的嚴重升高，經常會引起早期動脈粥樣硬化性心血管疾病，有時甚至在青少年時期就引發心臟病。即便接受現有降脂療法的治療，他們的平均LDL-C水平仍然達到255 mg/dL，顯著超過安全標準（100 mg/dL）。

　　Evinacumab是一種針對ANGPTL3的單克隆抗體。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶抑制劑，在脂蛋白新陳代謝中具有重要作用。它在2017年已經被FDA授予突破性療法認定，適應癥為HoFH。

　　在名為ELipsE的3期臨床試驗中，HoFH患者在接受其它降脂療法之外，接受evinacumab或安慰劑的治療。這些患者中95%使用了他汀類藥物，79%使用了PCSK9抑制劑。試驗結果表明，在接受治療24周之后，evinacumab治療組LDL-C與對照組相比，降低49%（p<0.0001）。47%的患者LDL-C水平降至100 mg/dL以下，而對照組的這一數值為23%。

　　“作為一名醫生，看到HoFH患者為了將危及生命的LDL-C水平降下來而掙扎令人揪心，”南非威特沃特斯蘭德大學（University of the Witwatersrand）內分泌和代謝部教授Derick J. Raal博士說：“在這一臨床試驗中，接受evinacumab治療的HoFH患者能夠將LDL-C水平降低到以前無法達到的水平，接近一半達到健康成人的‘正常’水平。”

　　再生元總裁兼首席科學官George D Yancopoulos博士說：“Evinacumab是一款獨特的抗體，它具有與其它HoFH療法截然不同的作用機制。這是使用基于遺傳學研究，給患者帶來革命性療法的范例。”