吃藥能治昏睡病研究者希望管理者能快速批準

　　 近日，研究人員利用藥丸代替靜脈藥物注射和藥丸組合療法，首次成功治愈了致死性的非洲錐蟲病（昏睡病）。在近日于比利時安特衛普召開的歐洲熱帶醫學和國際衛生大會上，研究人員公布了最終的臨床試驗結果，并表示有望在十年內消除昏睡病。

　　研究者表示，這種名為非昔硝唑的口服藥物能夠成功治愈91%的嚴重昏睡病患者，而組合療法能成功治愈98%的患者，同時這種口服藥物還能治愈99%早期患者，他們將接受典型脊椎穿刺確定是否需要進行輸液治療。研究者表示，利用藥物非昔硝唑治療相對容易一些，這就意味著，如果這種療法被批準，或許能比當前療法挽救更多患者的生命。目前研究人員正在進行III期臨床試驗，即藥物進入監管機構審批前的最后環節。

　　昏睡病在非洲非常流行，其通常會感染居住在偏遠地區極度貧困的人群，在尋求治療前昏睡病常常會困擾患者多年，使得患者和家人失去工作，同時還要把大量積蓄都用于治療上，而徒步到醫院并進行靜脈注射的花費也成本昂貴。

　　未參與該研究的安特衛普熱帶醫學研究所昏睡病專家Philippe Buscher表示，“在治療過程中，不僅僅是昏睡病患者，其整個家庭也會遭受沉重打擊；不管他們再有錢，也會將錢全部花費在治療昏睡病上。”

　　Buscher認為，應該在昏睡病非常嚴重的國家開展高質量的臨床試驗，比如剛果和中非共和國。但研究人員不得不攜帶設備到偏遠地區去對患者進行診療，而且研究站反復遭搶劫，還會面臨武裝沖突。“我要對他們的完美工作表示祝賀。”Büscher說。

　　昏睡病會通過攜帶寄生蟲的采采蠅的叮咬感染并且傳播，而罪魁禍首的寄生蟲就是岡比亞錐蟲，這種錐蟲能感染人類中樞神經系統，患者通常會出現意識錯亂、日間嗜睡、失眠癥及多種精神癥狀，包括躁狂性發作和攻擊性等，如果患者沒有得到及時治療就會陷入昏迷，甚至死亡。多年來，治療昏睡癥的唯一療法就是以毒性砒霜為基礎開發的藥物，但這種藥物常常會使1/20的患者死亡。

　　2009年，研究人員開發出一種更安全的治療選擇，即硝呋莫司—依氟鳥氨酸組合性療法（NECT療法），這種療法包括了藥物服用和14針的靜脈內藥物注射。在采用這種療法后，研究人員50年來首次使讓昏睡病每年新增病例降低到了1萬例以下。

　　據世界衛生組織數據顯示，目前每年昏睡病的發病數量維持在2200左右，但在治療過程中，患者需要輸液，同時還需要接受脊椎抽液以評估療法的效果，對于很多無菌設備、電力和醫生短缺的地區仍然存在一定障礙。

　　開發NECT療法的機構是日內瓦的非盈利研究組織——被忽略疾病藥物創新計劃（DNDi）于是開始研究開發另一種更好的療法。2007年，研究人員發現了化合物非昔硝唑——賽諾菲公司開發的一種藥物，在與賽諾菲簽訂相關協議后，DNDi在相關的臨床試驗中使用了該藥物。據估計，這種療法從開發到獲批將花費大約5000萬美元，只是制藥公司開發新藥成本的一小部分。

　　賽諾菲公司不久將向歐洲藥品局提交藥物審批申請，該局的審批將會為該療法在剛果民主共和國的使用鋪平道路。DNDi的醫學總監Nathalie Strub Wourgraft表示，預計在明年年底前這種藥物將會獲得綠燈，由于其是一種口服藥物，患者可以在家進行治療，這將大大節省患者治療的時間以及開支。

　　不過，Büscher認為，在家中服藥治療或許具有一定的危險性，因為對于藥物非昔硝唑沒有反應的人群如果沒有得到醫務人員的及時救治很有可能會死于昏睡病，因此患者應在衛生工作者的指導下服用藥物。而且，他還建議向患者提供返回醫院進行治療的動力，比如提供金錢補助或食物補助等。“這是一個成功，但不是終結。”他說。

　　這種口服非昔硝唑療法或許僅僅是開始，目前DNDi研究人員正在進行大量研究，希望能開發出新型療法讓患者僅進行單次劑量的藥物服用就能夠徹底治療昏睡病，同時他們也希望開發出比非昔硝唑療效更可靠的藥物療法。