賽諾菲攜手Alnylam罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定

　　近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。

　　原發性高草酸尿癥I型是一種罕見疾病，由過量的草酸生成導致腎衰竭，具有顯著的發病率和死亡率，目前尚無批準的治療方法。Lumasiran(ALN-GO1)是一種皮下注射的RNAi藥物，搭載了Alnylam公司最新的ESC-GalNAc遞送平臺，能夠降低肝中乙醇酸氧化酶(GO)的水平，從而消耗生成草酸所需的基質，減少草酸生成。

RNAi療法可以阻斷致病蛋白質的產生(圖片來自Alnylam官網)

　　Sanofi打算通過與Alnylam的合作深耕血友病治療領域，兵馬未動，糧草先行，在此之前Sanofi早已完成了相關部署。年初Sanofi以116億美元收購了Bioverativ公司，專攻血液罕見病的治療。隨后又以39億歐元收購了Ablynx公司，獲得了納米抗體相關開發管線。收購Bioverativ可以解釋Sanofi為什么對獲得Alnylam的藥物Fitusiran全球商業化發展權如此的感興趣，這可以為公司提供更多的血友病治療管線。

　　Alnylam在該疾病領域正在與另一家開發不同靶點藥物的公司Dicerna激烈競爭，與Sanofi的合作無疑也是有莫大益處的。根據臨床一期和二期的數據，FDA近日授予了Lumasiran突破性療法的認定。Alnylam的首席運營官Yvonne Greenstreet認為Lumasiran將會是I型高草酸尿癥的革命性藥物，“我們很高興FDA決定授予Lumasiran突破性療法認定，這證明了該藥物有潛力解決高草酸尿癥I型這一嚴重未滿足的醫療需求”，Yvonne對此表示。Alnylam目前正有條不紊的準備推進2018年底的Lumasiran臨床三期研究，如果該藥物被FDA批準，他們打算將其推向全球市場。