麥肯錫：中國藥品研發創新如何從第三梯隊邁向第一梯隊

　　在第八屆中國醫藥企業家年會暨2016醫藥產業創新論壇上，麥肯錫全球董事合伙人王錦和周高波用數據和調查回答了這些問題。

　　中國研發創新仍在第三梯隊

　　縱觀全球的醫藥產業格局，任何一個有競爭力，有生命力的醫藥創新產業的背后一定有一個很健康的良性循環的醫藥創新生態系統。醫藥行業有著投資大、周期長、風險高的特點屬性，政策環境、能力和資本投入三大要素缺一不可，而且是互相作用。過去兩年中國在研發創新上發生了很大變化。

　　在創新投入上，2015年中國生物醫藥研發投入530億，增速上過去兩年有43%的增長，是全球增速最快的。但與美國相比還有差距，美國是8千億以上人民幣在研發產出上。在創新產出上也迅猛增長。但除了量也要關心質的變化和提升，要看創新的產品能不能更好的滿足未被滿足的臨床需求。

　　在創新國際化程度上，2006年到2015年中國批準上市的創新藥的國際化程度較低，沒有一個在美國、歐洲和日本上市的創新藥。如今出現了一批有國際視野和愿景的中國創新藥企，其產品管線中大多同時在國內外進行臨床試驗，這是國際化很好的起點。

　　判斷一個國家的創新貢獻有兩個指標，一是上市研發前的產品數量占全世界的比例，二是上市后的新藥數占全世界的比例。按照這兩個指標，中國以4.1%和2.5%兩個數字屬于第三梯隊，美國仍是老大。第二梯隊包括日本、英國、德國等。

　　創新包括原始創新、漸進性創新或者是精益仿制。美國約40%在做原始創新，50%多是漸進性的創新。而中國目前絕大多數創新仍舊是漸進性的創新，在真正原始創新上的成效還不夠，最需要推動的是原始創新。

　　實際上，80年代的美國也面臨著創新資源不足，評審嚴重滯后的問題，以及原研藥和仿制藥競爭的情況，當時美國創新藥占世界創新藥總量的比例只有10%。從10%到今天的50%，得益于三大法案的驅動：80年代初的拜杜法案解決了ZL所有人的問題；Hatch-Waxman法案在保護了原研藥利益的基礎上，規范了仿制藥的申請流程；PUDFA開辟了評審的快速通道，大概的縮短了評審的時間。

　　如果要向第二甚至第一梯隊來邁進，需要構建一個可持續的創新生態系統。創新包括了從基礎研究、藥物發現到臨床研究，到監管審批，到支付和采購以及底層的一些知識產權保護、資本投資這幾個維度組成，還需要有頂層設計以及理念、政策和機制、能力各方面的努力才能夠真正的實現。一個可持續的創新生態系統有三點：第一創新的主體是充滿活力的，源泉不斷的涌流，而創新的市場回報能夠激勵企業和投資者持續的在創新領域進行投入；第二創新的醫藥產業與全球產業鏈高度融合，研發和監管與國際標準接軌，創新產出可惠及全球患者；第三開放并鼓勵競爭，創新來源多樣化、參與者多樣化、模式多樣化。

　　未來五年創新生態系統三個最大的瓶頸

　　一是在臨床研究方面，臨床研究環節是藥品研發周期中時間和資金花費最大、投入最多的環節。但中國臨床研究還是有很多結構性的困擾和難題。臨床核查揭示了很多臨床數據的問題；中國藥物臨床實驗的數量和其他國家相比也較低。如中國早期臨床研發能力底下，僅18%的臨床實驗是一期早期臨床，而美國是33%。

　　此外，在臨床基地的容量方面，也是有很多的不足和挑戰。一方面監管機構對于臨床研究的重視程度不足，比如公立醫院監管的主體，并沒有把臨床研究當做是評估大型三甲醫院的關鍵指標。二是臨床實驗各方綜合能力與國際差距較大。除了能力之外，在整個國家政策層面重視不足。韓國20年前就開始把臨床實驗當做是一個國家戰略來發展。

　　二是在監管審批上，過去18個月監管審批改革的一系列舉措對藥企和研究者有深遠影響，但是中國的醫藥研發創新都處于起步階段，監管機構在針對于創新藥的監管審評審批方面也處于相對比較早的階段，還沒有一個完整科學的監管體系。

　　監管審批的挑戰不僅在于藥審中心人員的不足和未來人員規模的擴張，能力建設至關重要。參考日本，2005年到2009年期間，日本監管機構人數增加一倍，但新藥平均的評審時間并無明顯變化。至2011年，新招的審評人員通過了將近四年的全面教育和能力培養后，藥品審批效率才得以提高。除了內部的培訓體系之外，美國FDA還有一套卓越的專家咨詢委員會會議機制，以保證FDA可以與時俱進。

　　因此，在監管審批方面建議：推動監管理念變革，完善政策法規以及提升藥審人員的審評，還有就是優化藥審的審批架構和利用資源。

　　三是支付和采購方面。新藥上市前五年的銷售額進行比較，美國和日本的銷售額遠遠超過了中國。平均來看，日本在第五年新藥上市的銷售量是中國的6倍，如此差距深層次原因和支付、采購有非常大的關系。

　　在支付方面，美國和日本的支付體系能夠讓創新藥物在上市或者上市后不久就進入醫保報銷，而中國是例外。目前中國所面臨的支付挑戰包括：國家的醫保目錄更新不及時；在遴選方式上缺乏科學評判；加之各地的醫保資金贏余參差不齊，使得創新藥物的報銷能力的差異非常大。此外，商業健康險體系在中國的建立仍不健全。

　　在采購方面，中國在創新藥在集中采購的過程當中進展緩慢的。建議加快醫保目錄的更新頻率，最終動態的實現更新目錄；建立更加科學的以臨床價值為導向的評估機制，同時優化整個流程管理；進一步完善創新藥的地方談判機制；優化醫保支付結構，在用藥結構調整和精細化管理方面能夠更加規范的用藥，也能幫助各地的醫保資金池產生更多的贏余，更加有效利用這些資金；鼓勵商業健康險的發展，以滿足消費者健康多元化的需求；探索創新的支付方式；在采購方面優化談判采購的流程，特別要加快省級掛網和備案采集的制度，讓新藥上市之后能夠更快的讓病人獲益。

　　此外，整個國家層面對于中國醫藥創新生態系統的頂層設計有幾個關鍵詞。跨部委協作和法規的系統性和一致性，轉換政府角色，真正實現社會共治，包括將政府和行業之間的溝通常態化。最后是理念變革。