Santhera公司囊獲DMD在研藥物

　　DMD是最常見的兒童神經肌肉疾病之一，在男性嬰兒中的發病率大約為1:4000。據統計，全球大約有13.6萬名患者。DMD是由于在X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因出現突變而導致的X連鎖遺傳病。抗肌萎縮蛋白的缺失最終導致肌纖維退化，組織纖維化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮質激素。這些激素雖然可以延緩疾病進展，但具有很多副作用。

　　Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研發的“first-in-class”類固醇藥物。它與普通類固醇藥物的區別在于，能夠有選擇性地激活類固醇的某些信號通路。在DMD患者中，類固醇藥物通過抑制NF-κB信號通路產生的抗炎癥效果是介導藥物療效的主要機制，但是類固醇的其它活性會帶來影響患者生活質量的副作用。

　　Vamorolone能夠將介導療效的活性和介導副作用的活性分來，在保持類固醇對DMD療效的同時減少副作用的產生。

Vamorolone作用機制（圖片來源：ReveraGen Biopharma官網）

　　在已經結束的2a期臨床試驗中，vamorolone在治療48名4-7歲男性DMD患者時表現出良好的安全性和耐受性，而且在功能性檢測中的表現與標準糖皮質激素療法相當。目前，vamorolone正在名為VISION-DMD的2b期臨床試驗中接受檢驗。

　　根據合作協議，Santhera將向Idorsia支付2000萬美元先期付款，根據在治療DMD方面的監管和推廣里程碑，Idorsia可能獲得高達2.1億美元的后續付款。

　　Santhera公司的首席執行官Thomas Meier博士說：“Vamorolone是一款前景看好的DMD候選藥物。我們期待與ReveraGen共同合作開發vamorolone，它可能成為治療DMD的標準糖皮質激素療法。”

　　ReveraGen公司的首席執行官Eric Hoffman博士補充道：“我們的期望是vamorolone能夠替換現有糖皮質激素治療DMD。前期臨床開發數據表明vamorolone能夠保持類固醇的抗炎癥療效，并且降低與類固醇相關的安全問題。我們很高興能夠與Santhera合作將這款令人興奮的候選療法帶給DMD患者。”