JCIinsight：CRISPRCAS9基因編輯技術用于治療肌營養不良癥
CRISPR的基因編輯技術是治療遺傳性疾病的革命性方法。但是，該工具尚未用于有效治療長期慢性病。由密蘇里大學醫學院的Dongsheng Duan博士領導的一個研究小組已經確定并克服了CRISPR基因編輯的障礙，這可能為使用該技術進行持續治療奠定基礎。 CRISPR基因編輯的靈感來自于身體抵御病毒的天然防御能力。該技術使研究人員能夠通過切除和替換基因組中的突變來改變DNA序列，該突變有可能治療各種遺傳疾病和病癥。 Duan和他在美國國立衛生研究院和杜克大學推進轉化科學國家中心MU的合作者正在研究如何利用CRISPR治療Duchenne肌營養不良癥（DMD）。 Duan的實驗室使用CRISPR靜脈內治療6周齡DMD小鼠。他們最初采用了許多研究人員廣泛使用的策略。在該方法中，施用相似量的Cas9和gRNA。雖然直接注入肌肉時效果很好，但當團隊試圖在身體的所有肌肉中實現長期矯正時，這種策略產生了不良后果。他們發現，骨骼肌中沒有肌......閱讀全文
Nature：科學家用CRISPR成功治療肌營養不良癥
來自加拿大、美國和瑞典的一組研究人員發現，在肌營養不良小鼠模型中，編輯一個參與產生促進肌肉力量的蛋白質的基因可以減輕癥狀。在他們發表在《Nature》雜志上的論文中，該小組描述了他們對老鼠的實驗以及他們從中學到的新知識。 肌營養不良是一種遺傳性疾病，在這種疾病中，肌肉質量會減弱，導致機體虛弱，
利用CRISPR來治療杜氏肌營養不良：對付最大基因有新招
胚胎發育是一個不可思議的復雜過程，在這個過程中數百萬個分子和細胞事件陸續發生。然而，對于這個精巧的生物學過程，有時即使是單個核苷酸的改變也會嚴重地改變生活。 杜氏肌營養不良（Duchenne muscular dystrophy，簡稱DMD）就是一個明顯的例子。據統計，在全球范圍內，每3500
重磅！研究人員使用CRISPRCpf1治療杜氏肌營養不良
德州大學西南醫學研究中心研究員利用新的基因編輯酶CRISPR-Cpf1在實驗室了人類細胞和老鼠體內的杜氏肌營養不良。 該研究組過去使用原有的基因編輯系統CRISPR-Cas9糾正患有此病的老鼠模型和人類細胞內的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他們使用一種新的基因編輯系統，用于修復老鼠模型和人類細胞
JCI－insight：CRISPRCAS9－基因編輯技術用于治療肌營養不良癥
CRISPR的基因編輯技術是治療遺傳性疾病的革命性方法。但是，該工具尚未用于有效治療長期慢性病。由密蘇里大學醫學院的Dongsheng Duan博士領導的一個研究小組已經確定并克服了CRISPR基因編輯的障礙，這可能為使用該技術進行持續治療奠定基礎。 CRISPR基因編輯的靈感來自于身體抵御病
Sci－Adv：重磅！研究人員使用CRISPRCpf1治療杜氏肌營養不良
德州大學西南醫學研究中心研究員利用新的基因編輯酶CRISPR-Cpf1在實驗室了人類細胞和老鼠體內的杜氏肌營養不良。 該研究組過去使用原有的基因編輯系統CRISPR-Cas9糾正患有此病的老鼠模型和人類細胞內的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他們使用一種新的基因編輯系統，用于修復老鼠模型和人類細胞
研究使用CRISPR尋找肌肉營養不良的治療方法
CRISPR-Cas9基因編輯技術以其在糾正遺傳疾病中的潛在作用而聞名。但是它也可以用作尋找特定基因的工具，從而使疾病變得更好或更加惡化。這些基因可能成為新療法的良好靶標。 由波士頓兒童醫院的Louis Kunkel博士和研究員Angela Lek博士領導的一項新研究表明。CRISPR-Cas
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年來埋頭于實驗室枯燥生活的微生物學家，突然有一天由于基因編輯技術站在了聚光燈下 現年48歲的Emmanuelle Charpentier在過去二十年學術生涯中輾轉去過了5個國家九所不同的研究院，“我總是不得不從零開始，親自構建新的實驗室，”她說。45歲之前Charpentier還無法雇
NatureMethods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術――? CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Micha
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
Nature－Methods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術—— CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。 這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Mi
CRISPR/Cas9抗體—CRISPR/Cas9研究
能夠方便而精確的對DNA和核苷酸序列進行編輯，是科研工作者們長期以來的夢想。CRISPR/Cas9系統的誕生和成熟標志這這一夢想逐漸變為現實。CRISPR/Cas9系統，作為第三代基因編輯技術，它的本質其實是細菌中一種對付諸如病毒等外來DNA的防御系統。此系統的工作原理是 成簇的、規律間隔的短回
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻斷CRISPR系統機制
想象一下細菌和病毒一直處于軍備競賽之中。對很多細菌而言，一種抵抗病毒感染的防御線是一種復雜的RNA引導的“免疫系統”，即CRISPR-Cas。這個免疫系統的核心是一種識別病毒DNA和觸發它破壞的監視復合物。然而，病毒能夠反擊，利用抗CRISPR蛋白讓這種監視復合物不能夠發揮功能。但是，在此之前，
CRISPR先驅Nature解析新一代CRISPR系統
在4月20日《自然》（Nature）雜志上的一篇新研究論文中，科學家們描繪了一種新型細菌CRISPR-Cpf1系統的分子細節，這為實現其他的基因編輯應用，如平行靶向多個基因打開了可能的途徑。 領導這一研究的任職于德國馬克思普朗克感染生物學研究所和瑞典于默奧大學的Emmanuelle Charp
反CRISPR噬菌體合作克服CRISPRCas免疫
英國埃克塞特大學的研究人員發現，一種被稱為噬菌體的病毒在面對迎面而來的攻擊時，首先削弱細菌的防御力，然后再殺死細菌。 這一發現是一個關鍵性突破，它將有助于改善噬菌體療法，治療危機生命的細菌感染。 細菌有防御系統，例如眾所周知的CRISPR-Cas，以保護自身免受病毒侵襲。像軍備競賽一樣，噬菌
突破！使用?Cpf1?基因編輯糾正?DMD?基因突變
這個研究成果是由德克薩斯大學的西南醫學中心研究人員發表。 該研究顯示，使用來自 Prevotella 和 Francisella 1(Cpf1)，這是一種通常使用的基因編輯 CRISPR 的相關蛋白 9（Cas9）的酶替代物，可以校正動物模型以及人細胞中的疾病相關病變。 這個研究發表在科學進
年終盤點－基因編輯技術的最新進展
從被發現至今，CRISPR/Cas9技術一直是科學界的寵兒，且不論其”剪不斷理還亂”的ZL之爭，CRISPR/Cas9技術的發展使得基因編輯成為了一項更具有時效性和準確性的工作。基因突變導致的遺傳疾病給全球無數患者帶來了病痛，其中不乏至今還沒有有效療法的疾病，如帕金森癥，杜氏肌營養不良癥，法可尼
吳志堅發布CRISPR重要成果：CRISPR敲除治療疾病
美國國立衛生研究院眼科研究所的一組研究人員報道了最新成果：他們通過一種病毒載體直接向眼睛輸送了基于CRISPR-as9的治療元件，成功在視網膜變性小鼠中阻止了視網膜色素變性。這一研究成果公布在3月14日的Nature Communications雜志上，文章的通訊作者是美國國立衛生研究院眼科研究
安捷倫推出CRISPR－激活和干擾－(CRISPR－a/i)－的混合文庫
安捷倫通過基于 CRISPR 的產品擴展了 SureGuide 產品系列，從而加速疾病研究 基于 CRISPR 的全新轉錄激活和干擾 (a/i) 文庫 2017年10月20日，北京——安捷倫科技公司（紐約證交所： A）今日宣布首次將 SureGuide 混合 CRISPR 文庫擴展到功能基因
CRISPR大戰落下帷幕
美國ZL局審查與上訴委員會近日就CRISPRZL糾紛作出裁決，麻省理工學院和哈佛大學共同創建的布羅德研究所可繼續保有此前獲批的“基因剪刀”技術ZL。這意味著這場價值數十億美元的ZL案糾紛以張鋒一方獲勝暫告一段落。CRISPR技術先驅（從左到右）：George Church、Jennifer Do
CRISPR的優勢分析
前言時至今日，很多研究者仍著迷于研究細菌CRISPR系統的功能，以及如何借助對相關機制的理解來產生新的技術。CRISPR系統目前在臨床診斷與基因療法中的研究成果也在不斷涌出。近日，Sherlock Biosciences公司宣布其基于CRISPR技術的新冠病毒試劑盒已獲得美國FDA的緊急使用
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
“希望之光”——CRISPR技術
2020年4月17日早晨，“STAT”網站發布了一篇新聞報道，該報道指出科學家正在測試將CRISPR技術應用于新冠肺炎的快速檢測。作為近幾年大熱的一個全新的基因編輯技術，CRISPR與中國也頗有淵源。擁有“CRISPR之父”之稱的著名科學家張鋒是出生于中國河北石家莊的華裔科學家，更是當今最受關注的華
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
當ChatGPT遇上CRISPR
在探索CRISPR基因編輯系統的過程中，研究人員從溫泉、泥炭沼澤、糞便甚至酸奶中搜尋各種微生物。現在，由于生成式人工智能的進步，他們可能只需按一下按鈕就能設計出這些系統。 據《自然》報道，日前，研究人員公布了他們使用一種名為蛋白質語言模型的生成式人工智能工具，設計CRISPR基因編輯蛋白質的細
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系統的分子機理
中國科學院生物物理研究所王艷麗課題組和加拿大多倫多大學Karen Maxwell課題組的合作論文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通訊》（Nature
antiCRISPR沉默CRISPRCas9系統的分子機理
王艷麗課題組和加拿大多倫多大學Karen Maxwell課題組的合作論文“Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2”在《Nature Communications》雜志在