人造病毒改進基因療法有望定向輸送siRNA和藥物
病毒擅長于從感染的細胞中獲取遺傳物質進行自復制。這一特征被用于開發基因治療手段，這些基因被引入到患者的細胞內進行遺傳疾病或是遺傳缺陷的治療。韓國的研究者制備了一種人造病毒。該研究發表在化學研究雜志上，研究者可以使用人造病毒向癌癥細胞內輸送治療性的基因和藥物。 天然的病毒在基因治療中具有極其高效的將基因輸入細胞的能力，它的缺點在于可能引起免疫應答或是產生癌癥。人造的病毒無這些副作用，但卻不是特別的有效，因為人造病毒的大小和形狀難于控制，尤其難于控制輸入效率。以Myongsoo Lee為首的研究小組現發現一種新的策略，可以使人造病毒維持一定的形狀和大小。 研究者首先以帶狀蛋白結構作為研究模板。帶狀蛋白組織自身形成一個界定大小和形狀的線狀雙層的結構。與外界的蛋白臂連接起，并與RNA捆綁起來并嵌入其中。如果這個RNA與一個特定的基因序列互補，那么它可以特異的阻斷基因的閱讀。被稱之為干擾RNA(siRNA)，這些序列代表一種有前途的基......閱讀全文
人造病毒改進基因療法有望定向輸送siRNA和藥物
病毒擅長于從感染的細胞中獲取遺傳物質進行自復制。這一特征被用于開發基因治療手段，這些基因被引入到患者的細胞內進行遺傳疾病或是遺傳缺陷的治療。韓國的研究者制備了一種人造病毒。該研究發表在化學研究雜志上，研究者可以使用人造病毒向癌癥細胞內輸送治療性的基因和藥物。 天然的病毒在基因治療中具有極其高效的將
開發肽siRNA偶聯物，向肝外組織定向遞送siRNA療法!
此次合作，將超越肝臟范疇，為多種肝外疾病開啟siRNA治療機會。 行業領先的RNAi治療公司Alnylam與行業領先的肽基藥物發現公司PeptiDream近日宣布了一項許可及合作協議，發現和開發肽-siRNA偶聯藥物，創造多種機會，為肝外組織遞送RNAi療法。通過這一合作，2家公司將合作選擇和
基因療法：改良病毒為患者導入健康基因
所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕。這些研究結果，以
昆蟲利用siRNA而非miRNA抵御病毒侵染
棉鈴蟲（Helicoverpa armigera），是夜蛾科昆蟲的一種，寄主植物有20多科200余種，其中大部分為重要栽培作物，是棉花的主要害蟲之一。棉鈴蟲單核衣殼核多角體病毒（HaSNPV）是一種桿狀病毒,能專一性地感染棉鈴蟲，作為生物殺蟲劑已得到廣泛應用。近日澳大利亞昆士蘭大學的研究人員對棉鈴蟲
基因療法通過病毒載體靶向神經挽救嬰兒
并沒有什么特別的事情發生在長著紅色小卷毛的3歲的Evelyn身上，除了她不應該在家里的起居室一邊與來訪者說話，一邊穿著連褲襪跟著一首名為《快樂》的曲子旋轉著跳舞。Milan和Elena Villarrea給Evelyn注冊接受基因治療試驗，他們因為脊髓肌肉萎縮癥曾失去了一個孩子。 圖片來源：MI
siRNA療法運輸到肺部－有望治療人類相關肺部疾病
近日，一篇發表在國際雜志Proceedings of the National Academy of Sciences上題為“Divalent siRNAs are bioavailable in the lung and efficiently block SARS-CoV-2 infecti
概述siRNA的抗病毒治療應用
近年來，RNAi技術在病毒感染性疾病治療方面的應用已受到極大關注，尤其在AIDS、乙型肝炎和丙型肝炎等治療中的應用研究最為活躍。，在siRNA抗AIDS的研究中，針對HIV結構蛋白基因及長末端重復序列（longterminal repeat，LTR）的SiRNA可以控制病毒復制；針對宿主細胞HI
JVI：昆蟲利用siRNA而非miRNA抵御病毒侵染
棉鈴蟲(Helicoverpa armigera)，是夜蛾科昆蟲的一種，寄主植物有20多科200余種，其中大部分為重要栽培作物，是棉花的主要害蟲之一。棉鈴蟲單核衣殼核多角體病毒(HaSNPV)是一種桿狀病毒,能專一性地感染棉鈴蟲，作為生物殺蟲劑已得到廣泛應用。 近日澳大
JVI：昆蟲利用siRNA而非miRNA抵御病毒侵染
棉鈴蟲（Helicoverpa armigera），是夜蛾科昆蟲的一種，寄主植物有20多科200余種，其中大部分為重要栽培作物，是棉花的主要害蟲之一。棉鈴蟲單核衣殼核多角體病毒（HaSNPV）是一種桿狀病毒,能專一性地感染棉鈴蟲，作為生物殺蟲劑已得到廣泛應用。 近日澳大利亞昆士蘭大學的研究
靶向－EGFR基因－siRNA表達載體的構建
實驗材料靶向EGFR基因siRNA試劑、試劑盒pSilencer2.1-U6載體EcoR IBamH IT4 DNA連接酶鼠抗人anti-EGFRFITC標記兔抗小鼠IgGCy3標記兔抗小鼠IgG甘油多聚甲醛二甲基亞砜儀器、耗材流式細胞儀熒光顯微鏡二氧化碳細胞培養箱酶標儀培養板蓋玻片載玻片利用Lip
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/506730.shtm
單次注射基因療法能清除艾滋病病毒
美國坦普爾大學劉易斯·卡茨醫學院的科學家17日報告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長類動物的基因組中去除。這項臨床前研究是推動人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進展，相關論文在線發表于《基因治療》雜志。 研究團隊此次在恒河猴
北大等在siRNA抗病毒研究方面獲進展
北京大學生命科學學院李毅課題組與美國加州大學河濱分校丁守偉教授合作，近日在美國科學院院刊（PNAS）上發表了題為Virus infection triggers widespread silencing of host genes by a distinct class of endogenou
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
siRNA表達框架制備siRNA的方法介紹
siRNA表達框架（siRNA expression cassettes，SECs）是一種由PCR得到的siRNA表達模版，包括一個RNA pol Ⅲ啟動子，一段發夾結構siRNA，一個RNA pol Ⅲ終止位點，能夠直接導入細胞進行表達而無需事前克隆到載體中。和siRNA表達載體不同的是，SECs
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
好消息！強生布局“功能性治愈”乙肝
在11月11日-15日波士頓召開的美國肝病研究學會年會（AASLD2016）上，強生全方位展示了自己的在研乙肝產品，包括衣殼蛋白抑制劑、RNA干擾療法、TLR7激動劑、DNA疫苗，以及針對這些潛力藥物開發的LUNAR脂質體遞送技術。 圍繞功能性治愈乙肝這一目標，強生的研發管線里已經悄然填充了多
RNAi的機理與應用
RNAi 技術的機理與應用 關于 RNAi 技術 RNA 干擾（RNA interference,RNAi）是指在進化過程中高度保守的、由雙鏈 RNA( double-stranded RNA，dsRNA) 誘發的、同源 mRNA 高效特異性降解的現象。 RNAi 受到追捧的
siRNA表達載體制備siRNA的方法介紹
多數的siRNA表達載體依賴三種RNA聚合酶Ⅲ啟動子（pol Ⅲ）中的一種，操縱一段小的發夾RNA（short hairpin RNA，shRNA）在哺乳動物細胞中的表達。這三類啟動子包括大家熟悉的人源和鼠源的U6啟動子和人H1啟動子。之所以采用RNA pol Ⅲ啟動子是由于它可以在哺乳動物細胞中表
RNAi作用機理及藥物研發進展（一）
RNAi歷史?RNAi現象早在1993年就有報道：將產生紫色素的基因轉入開紫花的矮牽牛中，希望得到紫色更深的花，可是事與愿違，非但沒有加深紫色，反而成了白色。當時認為這是矮牽牛本來有的紫色素基因和轉入的外來紫色素基因都失去了功能，稱這種現象是“共抑制”。1995年，康奈爾大學的Su Guo博士用
siRNA的轉染
將制備好的siRNA，siRNA表達載體或表達框架轉導至真核細胞中的方法主要有以下幾種：?1.磷酸鈣共沉淀將氯化鈣，RNA(或DNA)和磷酸緩沖液混合，沉淀形成包含DNA且極小的不溶的磷酸鈣顆粒。磷酸鈣-DNA復合物粘附到細胞膜并通過胞飲進入目的細胞的細胞質。沉淀物的大小和質量對于磷酸鈣轉染的成功至
siRNA表達載體
多數的siRNA表達載體依賴RNA聚合酶III 啟動子(pol III)中的一種，操縱一段45—50nt的發夾結構RNA（small hairpin RNA, shRNA）在哺乳動物細胞中的表達,shRNA在細胞內會自動被加工成為siRNA，從而引發基因沉默或者表達抑制。這一類啟動子包括大家熟悉的人
siRNA制備方法
體外制備1.化學合成許多國外公司都可以根據用戶要求提供高質量的化學合成siRNA。主要的缺點包括價格高，定制周期長，特別是有特殊需求的。由于價格比其他方法高，為一個基因合成3―4對siRNAs 的成本就更高了，比較常見的做法是用其他方法篩選出最有效的序列再進行化學合成。最適用于：已經找到最有效的si
siRNA表達框架
siRNA表達框架(siRNA expression cassettes，SECs)是一種由PCR得到的siRNA表達模版，能夠直接導入細胞進行表達而無需事前克隆到載體中。這個方法最早是由Castanotto和其同事采用，包括一個RNA polⅢ啟動子，一段發夾結構siRNA，一個RNA pol I
siRNA對照解析
A．普通陰性對照??1.siRNA實驗應該有陰性對照；2.通用陰性對照為與目的基因的序列無同源性的普通陰性對照；3．Scrambled陰性對照和選中的siRNA序列有相同的組成，但是和mRNA沒有明顯的同源性；4．陰性對照需要確定和目的靶細胞中其它基因同源性很低。??B．熒光標記陰性對照??1. R
SiRNA用戶指南
Selection of siRNA duplexes from the target mRNA sequenceUsing Drosophila melanogaster lysates (Tuschl et al. 1999), we have systematically analyzed t
siRNA－轉染程序
?A．siRNA轉染的方法???哺乳動物轉染的常見方法有：磷酸鈣共沉淀、電穿孔法、DEAE-葡聚糖和polybrene、機械法（例如,顯微注射和基因槍）、陽離子脂質體試劑，其中陽離子脂質體試劑轉染法是目前最常用的轉染方法。應用脂質體型轉染試劑進行轉染需要注重的幾個方面：1.???????轉染試劑的用
siRNA的轉染
將制備好的siRNA，siRNA表達載體或表達框架轉導至真核細胞中的方法主要有以下幾種： 1.磷酸鈣共沉淀 將氯化鈣，RNA(或DNA )和磷酸緩沖液混合，沉淀形成包含DNA 且極小的不溶的磷酸鈣顆粒。磷酸鈣-DNA 復合物粘附到細胞膜并通過胞飲進入目的細胞的細胞質。沉淀物的大小和質量對于磷酸鈣轉
siRNA－Design－Guidelines
Using siRNA for gene silencing is a rapidly evolving tool in molecular biology. There are several methods for preparing siRNA, such as chemical synthe