Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予ABO-202孤兒藥地位。 Abeona總裁及首席執行官Timothy J. Miller博士表示：“這次ABO-202獲得罕見兒童病認證，是對支持該藥物用于CLN1患者治療數據的高度認可，同時該藥物此前已獲得FDA孤兒藥認定。這些FDA認定突顯了CLN1這種毀滅性罕見疾病臨床治療上的迫切需求，我們期待著今年晚些時候開始人體臨床試驗。” 罕見兒童病認定意味著如果該藥物被批準用于罕見的兒科適應癥，FDA會給予該公司一張優先審評券。該審評券可以被公司用于另一種藥物的優先審評。優先審評要求FDA在6個月內而不是標準的10......閱讀全文
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予AB
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國F
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國F
Abeona－Therapeutics－(NASDAQ:－ABEO):－小兒罕見病的基因守護者
導言 ：古羅馬神話中有專門一族神明負責守護小孩的懷孕、妊娠、分娩等過程，同時還守護嬰兒的發育等過程。Abeona就是這些眾神中的一個，她的任務就是專門負責小孩學習走路的。今天介紹的這家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 Summary Abeona采用的罕見病策略
Abeona－Therapeutics－(NASDAQ:－ABEO):－小兒罕見病的基因守護者
導言 ：古羅馬神話中有專門一族神明負責守護小孩的懷孕、妊娠、分娩等過程，同時還守護嬰兒的發育等過程。Abeona就是這些眾神中的一個，她的任務就是專門負責小孩學習走路的。今天介紹的這家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 Summary Abeona采用的罕見病策略
MeiraGTx公司基因療法獲FDA授予孤兒藥和兒科罕見病地位
8月27日，總部位于紐約的生物技術公司MeiraGTx宣布美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒產品開發和兒科治療辦公室已授予AAV-CNGA3罕見兒科疾病地位，用于治療由CNGA3基因突變引起的色盲癥（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一種基因療法，用于恢復眼細胞的錐形功能，通過視網膜下注射
這種罕見病基因療法，已通過美國FDA審查
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種一次性基因療法，用于治療年齡在18歲以下的腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。
Prometic新藥IAIP再下一城－斬獲FDA罕見兒童病認證
生物醫藥公司ProMetic Life Sciences Inc.最近宣布，美國FDA已經授予其新藥IAIP（Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins）罕見兒童病認證，該藥物被設計用于治療罕見病壞死性小腸結腸炎（NEC），此前IAIP已經獲得了美國FDA罕見病藥物認證資格。
皮膚病基因療法獲FDA突破性療法認定
日前，Abeona Therapeutics公司宣布該公司治療大皰性表皮松解癥(epidermolysis bullosa，EB)的基因療法EB-101獲得美國FDA授予的突破性療法認定。這一認定將給予EB-101的研發項目諸多便利，進一步加快它的開發進程。 大皰性表皮松解癥是一類可能危及
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
帕金森病基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定
開發治療神經疾病的生物醫學公司Voyager Therapeutics宣布，美國FDA為VY-AADC基因療法頒發了再生醫學先進療法（RMAT）認定，治療難以進行醫學管理，有運動波動的帕金森病患者。 帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，影響了美國約100萬人口，全球約700-1000萬人口。據估
輝瑞血友病基因療法上市申請獲FDA受理
近日，輝瑞公司（NYSE: PFE）宣布，FDA 已受理其用于治療成年人 B 型血友病的基因療法 fidanacogene elaparvovec 的生物制品許可證申請（BLA），審查的最終日期是 2024 年第二季度。與此同時，fidanacogene elaparvovec 的歐洲上市許可申
ruvant胎兒血紅蛋白基因療法獲美國FDA罕見兒科疾病資格！
Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發和商業化變革性療法，用于嚴重血液疾病的治療。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARU-1801治療鐮狀細胞病（SCD）的罕見兒科疾病資格認定（RPD）。 ARU-
罕見皮膚病基因療法！EB101進入III期臨床，治療RDEB
Abeona Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發治療嚴重疾病的基因療法和細胞療法。近日，該公司宣布，已獲得來自斯坦福大學的機構審查委員會（IRB）批準，啟動關鍵性III期VIITAL試驗，評估EB-101治療隱性遺傳性營養不良性大皰性表皮松解癥（RDEB），這是一種
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
讓藍鳥繼續飛：地中海貧血基因療法獲FDA突破性療法認證
自從上世紀末人類開始基因組計劃之后，科學家們一直希望有一天可以通過編輯修飾患者的致病基因從根本上治愈疾病。隨著一代又一代科研工作者的努力這一夢想正在一步一步地向現實轉變，整個基因治療行業處于沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。 什么是地中海貧血病？ 地中海貧血是一組遺傳性溶血性貧血疾病。由于遺傳
囊獲10項在研基因療法－Amicus拓展罕見病管線
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通過收購Celenex公司，它從全國兒童醫院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大學（Ohio State University）獲得10個基因療法項目的全球研發許可。其中治療CLN6
帕金森病在研基因療法獲美國FDA再生醫學先進療法認定
拜耳集團全資獨立運營的基因治療子公司AskBio Inc.（AskBio）2月19日宣布，用于治療帕金森病的在研基因療法AB-1005已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的再生醫學先進療法（RMAT）認定。 AB-1005是旨在減緩帕金森病情進展并改善患者運動結果的試驗性基因療法。基于A
基因療法有望治愈兒童糖尿病
從廣東工業大學了解到，該校兩位國家“千人計劃”專家趙子建、李芳紅領軍的團隊，通過基因治療技術，在1型糖尿病動物模型體內實現了胰島再生，阻止自身免疫系統對胰島的攻擊，逆轉了發病進程。該研究成果發表在最新一期的國際臨床研究頂尖權威期刊《臨床檢查雜志》上，引起業界關注。 1型糖尿病是一種自身免疫疾病
FDA宣布授予Enzychem急性輻射綜合征療法罕見病地位
急性輻射綜合癥，也被稱為輻射中毒或輻射病（ARS），是一種患者在24小時內暴露于大劑量的游離輻射下導致的癥候群，癥狀可持續多達數個月。急性輻射綜合征的發病和癥狀類型取決于患者的輻射暴露情況。劑量較小的輻射對消化系統產生影響，比如惡心，嘔吐，血指數下降的相關癥狀如感染和出血。大劑量的照射會導致神經
賽諾菲攜手Alnylam－罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
－“罕見病”的經濟療法
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。 日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病
摩根健康會：基因療法治罕見病進展怎樣？
1月7日召開的摩根健康會，一年一度，有上千名投資人和藥企的高管參加，可謂濟濟一堂，人頭攢動，小編參加了兩屆，從會場酒店的一樓到主會場的三樓，光走樓梯都需要交通管制，可謂奇觀。 今年是第39屆摩根會，開場的7日，第一天Serepta公司就開始了一個講演，其中介紹了最新基因療法的進展。 如果大家
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AA
白血病新療法Venclexta獲FDA加速批準
值得一提的是，FDA今日同時批準輝瑞（Pfizer）的Daurismo（glasdegib）治療同一患者群。這些AML患者今天喜獲兩份感恩節大禮。 AML是成人中最常見的惡性白血病，在所有白血病類型中生存率最低。根據美國國家癌癥研究所（NCI）統計，在2018年大約19520名患者被診斷患有A
FDA授予腺病毒基因療法AVRRD02孤兒藥資和罕見兒科病資格
Prevail Therapeutics是一家致力于為神經退行性疾病患者開發潛在疾病修飾AAV基因療法的生物技術公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其基因療法PR001治療戈謝病（Gaucher disease，GD）患者的孤兒藥資格認定（ODD）。此外，FDA還授予了P
血液病基因療法BIVV003獲FDA認可－即將進入臨床試驗
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司聯合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病(sick cell disease)的候選基因療法BIVV003的新藥臨床試驗(Investigative New Drug， IND)申請。這意味著Bioverativ公司可以開始
血液病基因療法BIVV003獲FDA認可－即將進入臨床試驗
日前，Bioverativ和Sangamo Therapeutics公司聯合宣布，美國FDA接受了治療鐮狀細胞病(sick cell disease)的候選基因療法BIVV003的新藥臨床試驗(Investigative New Drug, IND)申請。這意味著Bioverativ公司可以開始
美國最貴藥物（2023年）TOP－10，第一名350萬/劑
基因療法自誕生以來，由于有一次性治愈疾病的潛力，長期以來受到全球關注，在為罕見病患者群體帶去治愈希望的同時，也不斷刷新著“全球最貴藥物”的紀錄。2022年美國食品藥品監督管理局（FDA）批準的基因療法數量高達4款，其中3款為罕見疾病療法。 從藍鳥生物280萬美元/劑地中海貧血療法 Zynteg